Pada awal 2019, acara penting untuk sains dan kedokteran Rusia akan berlangsung di St. Petersburg: pada 26-30 Januari, sekolah musim dingin Future Biotech berikutnya akan diadakan. Pembicara sekolah musim dingin tahun ini adalah ilmuwan dari pusat ilmiah terkemuka dunia: Harvard, Yale, University College London dan banyak lainnya. Ilmuwan Rusia terkemuka, pengusaha aktif, pemimpin perusahaan rintisan dan mahasiswa, mahasiswa pascasarjana dan peneliti muda yang bersemangat tentang sains juga akan ambil bagian di sekolah ini. Tema utama tahun ini terkait erat dengan kedokteran dan didedikasikan untuk teknologi pengeditan genom dan terapi gen.

Filosofi Sekolah Biotek Masa Depan

Ketiga, ini tentu saja merupakan konten ilmiah yang belum pernah ada sebelumnya! Selama kuliah, Anda akan dapat belajar tentang penemuan terbaru secara langsung - langsung dari para ilmuwan yang memimpin penelitian - dan mendiskusikan detail paling "panas" dengan mereka.

Dengan demikian, sekolah pada saat yang sama merupakan penghubung antara penelitian ilmiah dan bisnis, yang masih terbelakang di Rusia, serta platform untuk pengembangan jaringan profesional dan peningkatan pengetahuan seseorang.

Tahun ini, tema utama sekolah adalah pengeditan genom dan terapi gen. Saat ini, teknologi ini adalah bidang kedokteran dan farmasi dunia yang paling menjanjikan dan didanai. Pada tahun 2016, pasar untuk obat terapi gen diperkirakan mencapai $584 juta. Dan pada tahun 2023, menurut para analis, pendapatan global dari penjualan obat-obatan tersebut akan melebihi $4,4 miliar - ini adalah pertumbuhan lebih dari 30% setiap tahun!

Metode modern rekayasa genetika dalam kombinasi dengan pendekatan lain merevolusi perang melawan penyakit genetik, onkologi dan autoimun yang sebelumnya tidak dapat disembuhkan di depan mata kita. Rekayasa genetika membantu kami dalam memerangi bakteri yang kebal terhadap antibiotik paling terkenal, yang mengancam menjadi penyebab utama kematian di dunia pada tahun 2050.

Dua artikel dari proyek khusus kami dikhususkan untuk sejarah dan metode rekayasa genetika. 12 metode dalam gambar» . - Merah.

Saat ini, hanya ada beberapa obat berdasarkan terapi gen di pasar dunia, lusinan berada pada tahap uji klinis yang berbeda. Menurut laporan Riset Pasar Sekutu, sebagian besar obat terapi gen diproduksi untuk pasien dengan patologi onkologis. Dan dalam waktu dekat - setidaknya hingga 2023 - ceruk ini akan mempertahankan keunggulannya di pasar. Di samping obat kanker adalah terapi gen untuk penyakit langka, penyakit kardiovaskular, gangguan neurologis, dan infeksi.

Dekade berikutnya akan berlalu di bawah naungan pengenalan terapi baru yang ditujukan untuk mengobati jenis kanker agresif, genetik, neurodegeneratif, patologi autoimun, serta pengenalan antibiotik generasi baru ke dalam praktik. Dan pada titik balik ini, sains dan industri Rusia perlu melakukan segala upaya untuk mengambil tempat di pasar biofarmasi global, menjadi peserta aktif dalam penelitian lanjutan dan, dengan demikian, memberi Rusia akses ke pengobatan canggih di masa depan. Winter School Future Biotech 2019 harus menjadi langkah untuk mencapai tujuan global ini.Untuk melakukan ini, penyelenggara mengundang ilmuwan terkemuka dunia ke St. Petersburg, yang karyanya mencakup bidang biomedis dan bioteknologi yang paling menjanjikan. Area-area ini akan dibahas dalam bab berikutnya.

Terobosan apa dalam dunia kedokteran yang menunggu kita?

Dunia di mana hampir tidak ada penyakit yang tidak dapat disembuhkan bukan lagi hanya mimpi fantasi: ini adalah dunia di mana terapi gen dan pengeditan genom telah menjadi senjata utama kedokteran (Gbr. 3). Sudah hari ini, berkat pendekatan ini, dimungkinkan untuk mencapai kemajuan signifikan dalam pengobatan beberapa patologi yang sebelumnya tidak dapat disembuhkan, yang akan kita bahas di bawah ini.

Terapi Gen: Menuju Dunia Tanpa Penyakit yang Tidak Dapat Disembuhkan

Untuk melanjutkan cerita, mari kita memoles terminologi. Penyakit keturunan yang disebabkan oleh "kerusakan" pada DNA disebut genetik. Jika mereka dipicu oleh mutasi pada satu gen, mereka biasanya disebut monogenik. Penyakit tersebut termasuk, misalnya, fenilketonuria, penyakit Gaucher, dan anemia sel sabit. Ada patologi yang disebabkan oleh kerusakan pada beberapa gen sekaligus (disebut poligenik) atau cacat pada bagian penting dari kromosom ( kromosom penyakit). Penyakit poligenik termasuk jenis kanker tertentu, diabetes, skizofrenia, epilepsi, penyakit jantung koroner, dan banyak lagi. Keberhasilan terbesar hari ini telah dicapai dalam pengobatan penyakit genetik monogenik, karena mengoreksi satu gen adalah tugas metodologis yang lebih sederhana daripada menangani penyakit poligenik atau kelainan kromosom (namun, semuanya tidak sia-sia di sini!). Dalam memerangi penyakit genetik, terapi gen dan pengeditan genom adalah alat utama masa depan di tangan seorang insinyur genetika.

Konsep terapi gen elegan dan indah, seperti semua jenius. Ini terdiri dari pengiriman gen yang sehat ke sel, yang menggantikan versi "cacat" -nya. Sebagian besar terapi yang diuji secara klinis dan disetujui menggunakan sistem vektor virus untuk mengirimkan dan memasukkan varian gen yang sehat ke dalam sel (Gambar 4). Dalam waktu dekat, para ilmuwan memprediksi pengembangan sistem non-virus untuk mengirimkan gen ke dalam sel.

Ada dua pendekatan utama: terapi gen pascanatal (kadang-kadang disebut somatik) dan terapi gen janin (jika tidak, terapi gen prenatal, atau janin, yang baru-baru ini kami tulis di artikel “ Terapi gen janin: dari teori ke praktik» ).

Dalam kasus pertama, gen dimasukkan ke dalam sel somatik tubuh, yang memperbaiki kondisi pasien, tetapi genom yang diedit tidak diteruskan ke keturunannya, karena pengeditan hanya memengaruhi populasi sel individu tanpa mengubah genom sel penghasil gamet. Metode ini dibenarkan untuk pertarungan, misalnya, dengan penyakit onkologis. Dalam kasus kedua, DNA dimasukkan ke dalam embrio pada tahap awal perkembangan, yang memungkinkan untuk mengedit semua, sebagian besar atau sebagian besar sel janin. Dengan pendekatan ini, perubahan diwariskan, karena sel germinal juga akan membawa perubahan ini. Pendekatan ini menjanjikan untuk memerangi patologi herediter yang paling parah.

Food and Drug Administration (FDA) AS telah menyetujui 16 obat berdasarkan terapi gen dan sel. Diantaranya adalah obat-obatan untuk pengobatan jenis kanker darah yang agresif, kanker prostat dan bentuk kebutaan retina yang diturunkan secara langka.

Terapi Prenatal memiliki sejumlah keunggulan dibandingkan postnatal, yang terbesar adalah membantu pada tahap awal perkembangan penyakit, ketika proses patologis belum sempat berjalan jauh. Berkat metode diagnosis prenatal modern, adalah mungkin untuk memperbaiki gen yang rusak pada tahap awal kehamilan, sedini 14-16 minggu. Koreksi gen mutan pada janin yang sedang berkembang memungkinkan peningkatan pesat populasi sel induk dengan varian gen "sehat", yang berarti bahwa penyakit tersebut dapat disembuhkan sepenuhnya atau, setidaknya, perjalanannya dapat dikurangi secara signifikan. Meskipun prospeknya cerah, para ilmuwan saat ini menghadapi sejumlah masalah yang belum terpecahkan. Terapi gen janin meningkatkan risiko keguguran dan kelahiran prematur karena perkembangan respons imun pada ibu dan anak. Selain itu, ini dapat menyebabkan konsekuensi yang tidak terduga dan terkadang bencana pada tahap perkembangan pascakelahiran. Gen yang diperkenalkan dapat berintegrasi secara non-spesifik ke tempat mana pun dalam genom dan, dengan demikian, mengganggu kerja gen lain, memicu penyakit genetik atau onkologis. Efek samping lain dari terapi gen janin adalah mosaikisme(sebuah fenomena di mana beberapa sel memiliki gen yang "dikoreksi", sementara yang lain membawa versinya yang "rusak"), yang dapat menyebabkan konsekuensi yang sangat tidak terduga di masa depan.

Dari sudut pandang potensi risiko, jelas bahwa terapi gen janin hanya boleh digunakan untuk mengobati penyakit genetik yang parah, yang tidak ada pilihan lain untuk dikoreksi. Patologi ini termasuk beberapa penyakit genetik langka, seperti distrofi otot Duchenne, atrofi otot tulang belakang, insomnia familial yang fatal, fenilketonuria, dan fibrodisplasia. Untuk pengobatan mereka, pilihan terapi gen saat ini sedang aktif dikembangkan, beberapa di antaranya dalam tahap akhir uji klinis. Di antara patologi genetik yang paling langka, tentu saja, ada penyakit Gaucher - penyakit neurodegeneratif, bentuk parah yang saat ini tidak dapat diobati dan selalu berakibat fatal. Penyakit Gaucher adalah bentuk paling umum di antara fermentopati herediter yang langka, yaitu penyakit yang berhubungan dengan defek enzim. Menggunakan contohnya, efisiensi tinggi terapi gen janin pertama kali ditunjukkan dalam percobaan pada tikus, dan sekarang para ilmuwan sedang mempersiapkan percobaan pada manusia. Ini berarti bahwa masa depan, di mana anak-anak dengan penyakit genetik yang tidak dapat disembuhkan di atas dapat pulih, akan segera datang.

terapi gen bisa sangat efektif dalam periode pascakelahiran, termasuk untuk pengobatan pasien dewasa. Atrofi otot tulang belakang (SMA) telah menjadi hal lain yatim piatu(yaitu, penyakit genetik langka), harapan pengobatan yang telah lama ditunggu-tunggu diberikan oleh terapi gen. Pada tanggal 23 Desember 2016, FDA menyetujui obat pertama untuk IKM (sebutan untuk pasien dengan penyakit ini) - nusinersen(Nama komersil Spinraza). Menurut hasil uji klinis, 51% pasien meningkatkan keterampilan motorik, serta mengurangi risiko kematian dan ventilasi permanen paru-paru dibandingkan dengan kelompok kontrol.

Terapi gen pascakelahiran juga sangat efektif dalam memerangi penyakit onkologis, yang merupakan salah satu penyebab utama kematian di negara-negara dengan standar hidup yang tinggi, menurut WHO (Organisasi Kesehatan Dunia). Saat ini ada dua obat yang disetujui: yescarta dan Kymria ditujukan untuk pengobatan jenis limfoma sel B yang sangat agresif menggunakan teknologi CAR-T. Inti dari teknologi ini terletak pada "penyetelan" buatan kekebalan pasien terhadap sel tumor. T-limfosit diambil dari pasien dan di laboratorium, menggunakan vektor virus yang tidak berbahaya, gen reseptor antigen chimeric (CAR) dimasukkan ke dalam genom mereka, yang memungkinkan sel-T yang dimodifikasi untuk mengenali antigen spesifik pada permukaan tumor ganas. sel-B. Limfosit T yang dimodifikasi kemudian dimasukkan kembali ke dalam darah pasien. Di sana mereka mulai menyerang limfosit B mereka sendiri, menghancurkan "pembelot" ganas. Namun, dengan terapi ini, risiko mengembangkan reaksi autoimun tinggi. Hal ini disebabkan oleh fakta bahwa antigen yang digunakan oleh pejuang kita (limfosit T yang dimodifikasi) untuk mengenali "pembelot" terkadang dapat ditemukan di permukaan sel yang sehat. Para peneliti secara aktif bekerja untuk memecahkan masalah ini.

Terapi berbasis CAR-T mungkin merupakan pilihan pengobatan paling sukses hingga saat ini di persimpangan terapi sel dan gen! Teknologi ini memungkinkan untuk mencapai remisi lengkap di sekitar setengah dari kasus pengobatan atau memperpanjang hidup pasien dalam kebanyakan kasus lainnya.

Terapi gen di Future Biotech

Teknologi yang didasarkan pada pengeditan genom sel pasien sendiri (CAR-T) dan interferensi RNA, selain keterbatasan biologis dan bioetika, memiliki masalah serius lainnya: biaya yang sangat tinggi! Misalnya, perawatan obat lengkap yescarta biaya $ 350.000, dan kursus terapi tahunan, yang mencakup suntikan mingguan Patisiran, akan membebani pasien $ 450.000. Semua masalah ini harus dipecahkan oleh para ilmuwan dan perusahaan farmasi dalam waktu dekat.

Teknologi CRISPR-Cas9. Alat pengeditan genom paling akurat

Baru-baru ini, pers terus-menerus menulis tentang berbagai keberhasilan pendekatan ini, dan untuk alasan yang baik: bagaimanapun juga, teknologi untuk mengedit genom menggunakan sistem CRISPR-Cas9 benar-benar merupakan perkembangan penting (Gbr. 5)!

Ada begitu banyak artikel di "Biomolecule" tentang teknologi CRISPR-Cas9 yang hebat dan kuat sehingga kami telah mencurahkan seluruh bagian untuk itu! - Ed.

Masalah penyebaran resistensi yang begitu besar di antara bakteri memiliki banyak alasan. Proses memperoleh resistensi itu alami dan tak terelakkan, tetapi penyalahgunaan antibiotik, pembuangannya yang tidak tepat dan pelepasannya secara besar-besaran ke lingkungan telah mempercepat proses ini sedemikian rupa sehingga beberapa infeksi tidak dapat diobati bahkan dengan obat-obatan baru yang kompleks. Oleh karena itu, pencarian antibiotik baru menjadi prioritas ilmu pengetahuan modern.

Target paling umum dari semua antibiotik yang dikenal adalah aparatus sintesis protein bakteri. Aparat translasi prokariota berbeda dari kita, yang memungkinkan penggunaan inhibitor spesifik sintesis protein pada bakteri tanpa membahayakan sel kita sendiri. Karena distribusi gen resistensi yang masif pada bakteri, para ilmuwan secara aktif mempelajari peralatan sintesis protein mereka dan mencari target baru dan penghambat translasi. pada

Bioteknologi medis yang menggunakan sistem kehidupan dan produknya secara mendasar mengubah pendekatan pengembangan obat dan meningkatkan peluang untuk mengalahkan atau bahkan mencegah penyakit yang sulit disembuhkan.

​Gambaran klinis dunia

Investasi dalam perkembangan medis terus berkembang. Pengeluaran global untuk R&D di Life Science, menurut Industrial Research Institute (IRI), telah meningkat tiga kali lipat selama sepuluh tahun terakhir dan berjumlah $169,3 miliar pada tahun 2016. Apalagi 85% sumber daya berasal dari sektor biofarmasi. Dalam hal pengeluaran R&D, obat-obatan adalah yang terdepan bersama dengan ICT (Teknologi Informasi dan Komunikasi — $204,5 miliar pada tahun 2016).

Namun, porsi pengeluaran penelitian dalam total pengeluaran swasta dan publik untuk perawatan kesehatan, bahkan di negara maju, relatif kecil. Di Amerika Serikat, negara terkemuka dalam investasi R&D, pada tahun 2016 pangsa mereka adalah 4,9% dari total pengeluaran perawatan kesehatan, diperkirakan mencapai $3,2 triliun. Di Rusia - 1,8% dari total pengeluaran $9,7 miliar, atau 544 miliar rubel.

Kebutuhan obat ditentukan oleh gambaran klinis dunia. Pada abad ke-21, ini terdiri dari penyakit kardiovaskular dan onkologis, penyakit pikun, penyakit keturunan dan bahkan penyakit yatim piatu (jarang) dari berbagai etiologi. Selain itu, sains masih mencari cara untuk menangani infeksi virus skala besar yang tidak dapat menerima vaksinasi klasik (influenza, infeksi HIV), dan yang eksotis baru - SARS, Ebola, Zika.

Pertama-tama, perusahaan farmasi dan negara berinvestasi di tempat-tempat di mana keberhasilan dalam perawatan dan pengembalian investasi dijamin. “Pemilihan bidang yang relevan dalam kedokteran didasarkan pada potensi produk akhir dalam hal efektivitasnya, atas permintaan konsumen, yang dapat menjadi perwakilan negara sebagai pasien, serta minat perusahaan swasta dan investor dalam implementasi proyek terobosan dengan pengembalian tinggi,” kata CEO perusahaan Future Biotech Denis Kurek.

Secara khusus, kekuatan utama pengembang Rusia, yang ditugaskan oleh negara, dilemparkan ke dalam penciptaan obat yang efektif dan terjangkau untuk kanker, penyebab kematian kedua di Rusia setelah penyakit pada sistem kardiovaskular. Volume tahunan pengadaan publik untuk pengobatan kanker melebihi 60 miliar rubel. - data tersebut diberikan kepada Grup DSM. “Penyakit ini memiliki khalayak yang luas, biaya obat-obatan tinggi. Pengembalian investasi dalam pengembangan obat kanker cukup cepat,” kata Sergey Shulyak, pakar pasar farmasi, CEO DSM Group.

Pencapaian beberapa tahun terakhir di bidang biologi, kimia, imunologi, biologi sel dan ilmu-ilmu lainnya memungkinkan untuk membuat terobosan di bidang aplikasi terapan mereka dalam kedokteran praktis. Lahir di persimpangan ilmu-ilmu ini, bioteknologi medis dalam 20 tahun ke depan dapat mengejutkan umat manusia tidak kurang dari, misalnya, teknologi informasi.

Imunoterapi

Salah satu teknologi paling menjanjikan untuk menciptakan obat modern untuk penyakit onkologis dan autoimun adalah biosintesis antibodi monoklonal (MAB). Secara struktural dekat dengan imunoglobulin manusia, protein darah yang merupakan salah satu mekanisme utama pertahanan tubuh terhadap penyakit menular, mAb bersifat toksik rendah dan lebih aman daripada kemoterapi konvensional.

Obat imunoterapi impor generasi baru pertama ipilimumab (TM Yervoy), yang merupakan antibodi monoklonal yang mampu mengikat dan menekan pertahanan sel melanoma (kanker kulit) metastatik, diperkenalkan ke pasar pada tahun 2014 oleh Bristol-Myers Squibb. Pada 2018-2019, Biocad berencana untuk merilis di Rusia obat yang beroperasi dengan prinsip yang sama, tetapi dengan spektrum aksi yang lebih luas. Ini sebelumnya dinyatakan oleh Menteri Kesehatan Federasi Rusia Veronika Skvortsova.

Saat ini, biaya pengobatan di Rusia sekitar 100 ribu rubel. untuk pengepakan. Kursus pengobatan dengan obat pendukung ipilimumab dari kelas yang sama dan perusahaan yang sama - nivolumab (TM Opdivo) akan menelan biaya dua kali lipat. Obat-obatan impor masih menjadi monopoli pasar baru. Perkembangan Rusia dirancang untuk mengurangi biaya obat-obatan vital. Program Pharma 2020 mensubsidi pembangunan di bidang ini (lihat diagram). Secara khusus, obat berbasis MCA Rusia pertama, rituximab, diluncurkan oleh Biocad pada tahun 2014 sebagai hasil dari kemitraan publik-swasta yang didanai oleh anggaran federal.

Stimulasi industri (sejak 2015, obat-obatan buatan Rusia memiliki preferensi yang signifikan dalam pengadaan obat-obatan publik) telah memungkinkan teknologi Rusia untuk secara serius memajukan penciptaan obat-obatan generasi baru dan mendorong keluar obat-obatan impor. Menurut DSM Group, pada tahun 2015, pangsa obat-obatan buatan Rusia dalam pengadaan pemerintah di bawah program Tujuh Nosologi meningkat dari 3 menjadi hampir 20%. Dalam kerangka program ini, obat-obatan paling mahal untuk tujuh penyakit langka, termasuk neoplasma ganas jaringan hematopoietik dan limfoid, dibeli secara terpusat menggunakan dana anggaran federal. Selama dua tahun terakhir, volume pembelian, termasuk obat antikanker domestik, di bawah program manfaat obat negara (ONLS) telah tumbuh secara signifikan.

Vaksin terhadap penyakit autoimun

Terapi antisitokin adalah kata terakhir dalam pengobatan penyakit autoimun, di mana beberapa sel kekebalan yang dirancang untuk melindungi tubuh mulai membunuhnya. Namun, dalam bentuknya saat ini, teknologi ini memiliki kelemahan yang jelas - tubuh tidak semua pasien meresponsnya, tidak ada biomarker yang dapat diandalkan yang dapat memprediksi keberhasilan terapi yang sangat mahal ini.

Pengembangan lebih lanjut dari metode ini, menurut direktur ilmiah Pusat Penelitian Federal untuk Basis Dasar Bioteknologi Akademi Ilmu Pengetahuan Rusia, kepala Departemen Bioteknologi Fakultas Biologi Universitas Negeri Moskow. M.V. Lomonosov, akademisi Konstantin Skryabin, dikaitkan dengan pembuatan obat berdasarkan bispesifik, sebagaimana mereka disebut, antibodi dengan sifat yang diinginkan, atau vaksin biner. Ini adalah biokonstruk berdasarkan antibodi, secara kiasan, dengan dua lengan. Satu antibodi menempel pada permukaan sel kekebalan "gila", dan yang kedua, seperti penjaga gawang hoki ke dalam perangkap, menangkap sitokin berbahaya yang dilepaskan dari sel dan menetralkannya.

Mereka mungkin tidak akan muncul di pasar hingga pertengahan 2020-an. Pengembangan obat semacam itu adalah jalan yang panjang dan mahal.

Subjek penelitian tidak hanya antibodi itu sendiri, tetapi juga target - sel perusak atau zat yang mengaktifkan aktivitasnya dan yang perlu dinetralkan. “Identifikasi target adalah bagian penting dari inovasi obat,” kata Konstantin Skryabin.

“Anda perlu memahami jenis sel patologis “gila” apa yang sedang kita bicarakan dan dengan bantuan target apa sel ini dapat dibedakan dari sel sehat. Hal utama adalah adanya target yang memadai yang ditemukan oleh ahli biologi dan peneliti fundamental, ”kata Alexander Vlasov, Direktur Medis Perusahaan Imunobiologi Nasional (bagian dari Rostec State Corporation).

Budidaya jaringan

Teknologi yang ada sudah memungkinkan untuk menumbuhkan jaringan dan bahkan seluruh organ menggunakan sumber daya organisme itu sendiri (sel autologus, sel punca terkenal adalah varietasnya). Tetapi masalah utama adalah bahwa konstruksi seluler memerlukan matriks - bingkai, yang idealnya, setelah konstruksi selesai, harus diganti dengan jaringan yang dipulihkan dan menghilang tanpa jejak.

Pengembangan Universitas Negeri Moskow menawarkan fibroin sutra ulat sutra (protein) sebagai perancah untuk pertumbuhan jaringan. Selama ini polimer sintetik biodegradable telah bersaing di pasar matriks, namun penggunaan bahan alami terlihat lebih menjanjikan. Hasil pertama bioprostetik usus kecil pada tikus mendorong bahwa teknologi ini akan diminati.

“Untuk menumbuhkan jaringan dan organ baru, seperti kulit atau usus kecil, sel harus membentuk struktur organ tertentu yang diinginkan. Protein sutra ulat sutra memungkinkan Anda menyusun kain, ”catat Konstantin Skryabin. Menurutnya, teknologi memiliki masa depan yang cerah.

Rekayasa genetika

Ilmu pengetahuan tidak hanya belajar membaca genom manusia dengan semua informasi keturunan, tetapi juga menemukan cara untuk mengeditnya, yang membuka peluang baru untuk pengobatan onkologi, human immunodeficiency virus dan penyakit monogenik. Memimpin jalan dalam penggunaan terapi pengeditan genom untuk infeksi HIV dengan enam uji klinis terdaftar hingga saat ini. “Prospek aplikasi pengeditan genom tidak terbatas. Di bidang transplantasi organ dan jaringan, misalnya, menempati tempat khusus untuk mengatasi perkembangan histologis antarspesies.

kesesuaian. Hewan yang “diedit”, seperti babi, dengan mempertimbangkan fisiologi dan arsitektur organ dan jaringan, dapat menjadi donor universal bagi manusia,” catat penulis laporan “Pengeditan Genom dan Kemungkinan Terapi Gen dalam Onkologi” oleh Skolkovo Dasar.

Teknologi medis dunia, menurut Academician Scriabin, telah beralih ke tindakan pencegahan terhadap penyakit yang sulit disembuhkan. Pada awal 2000-an, membaca genom menghabiskan biaya $3 miliar, sekarang teknologi memungkinkan untuk melakukannya seharga $1.000. Salah satu perusahaan Amerika yang mengkhususkan diri dalam layanan ini mengumumkan kemungkinan memperoleh semua informasi genetik manusia dalam waktu dua jam dengan harga tidak melebihi $100 .

Pencarian selama 20 tahun terakhir untuk pendekatan diagnosis non-invasif penyakit genetik janin telah memungkinkan pada tahap awal - sudah setelah minggu kesepuluh kehamilan - untuk menentukan fragmen DNA bebas dari sel janin dalam darah ibu. Sampel darah dari ibu sudah cukup. Di Eropa, 400.000 tes telah dilakukan menggunakan bahan janin yang beredar di aliran darah ibu, di Cina - 500.000. Di Rusia, sejauh ini hanya lima ribu tes pertama yang dilakukan. Tidak ada peralatan terdaftar yang diperlukan di negara ini, analog asing sangat mahal, sehingga layanan ini tidak tersedia dalam praktik medis sehari-hari. Selain itu, menurut Konstantin Skryabin, sistem negara asuransi kesehatan wajib (CMI) membayar untuk metode standar diagnosis prenatal, yang disebut tusukan - pengumpulan bahan cairan ketuban yang diperlukan dengan penetrasi instrumen ke dalam rongga rahim.

Menurut Kirill Kaem, Direktur Eksekutif Cluster Teknologi Biomedis dari Skolkovo Foundation, masa depan adalah milik Big Data dalam kedokteran: “Dengan mengumpulkan data tentang populasi besar, Anda dapat sepenuhnya mengubah paradigma kesehatan. Data ini akan memberikan perkiraan risiko probabilistik dan akan memungkinkan kita untuk terlibat dalam pencegahan tidak hanya dalam bentuk tradisional, tetapi untuk membuat intervensi khusus yang akan menghentikan perkembangan penyakit.”

Alexander Vlasov sedang menunggu solusi yang menjanjikan di bidang perpanjangan hidup dan penuaan yang nyaman dari para ahli Barat. Kajian fundamental tentang masalah penuaan, menurut dia, masih langka di negara kita.

Edisi baru jurnal "Science First Hand" keluar "mengikuti jejak" konferensi All-Rusia dengan partisipasi internasional "Bioteknologi - kedokteran masa depan", yang diadakan di Novosibirsk Academgorodok pada Juli 2017. Di antara penyelenggara forum ilmiah adalah Institut Biologi Kimia dan Kedokteran Fundamental dan Institut Sitologi dan ahli genetika Cabang Siberia dari Akademi Ilmu Pengetahuan Rusia, serta Universitas Negeri Riset Nasional Novosibirsk, di mana penelitian biomedis dilakukan dalam kerangka kerja unit akademik strategis "Biologi Sintetis", yang menyatukan sejumlah peserta Rusia dan asing, terutama institut Cabang Siberia dari Akademi Ilmu Pengetahuan Rusia dari profil biologis. Pada bagian pertama, artikel pengantar masalah ini, penulisnya memberikan gambaran umum tentang bidang yang paling relevan dan hasil penelitian yang menjanjikan terkait dengan pengembangan dan penerapan teknologi rekayasa genetika baru, seluler, jaringan, imunobiologis dan digital dalam kedokteran praktis, beberapa di antaranya yang disajikan secara rinci dalam artikel lain dari masalah ini.

Tentang penulis

Valentin Viktorovich Vlasov- Akademisi Akademi Ilmu Pengetahuan Rusia, Direktur Ilmiah Institut Biologi Kimia dan Kedokteran Dasar Cabang Siberia dari Akademi Ilmu Pengetahuan Rusia (ICBFM SB RAS, Novosibirsk), Kepala Departemen Biologi Molekuler dan Bioteknologi Negara Bagian Novosibirsk Universitas. Pemenang Hadiah Negara Federasi Rusia (1999). Penulis dan rekan penulis lebih dari 520 makalah ilmiah dan 30 paten.

Dmitry Vladimirovich Pyshny- Anggota yang sesuai dari Akademi Ilmu Pengetahuan Rusia, Doktor Ilmu Kimia, Direktur dan Kepala Laboratorium Kimia Biomedis, ICBFM SB RAS (Novosibirsk). Penulis dan rekan penulis lebih dari 160 makalah ilmiah dan 15 paten.

Pavel Evgenievich Vorobyov- Kandidat Ilmu Kimia, Peneliti di Laboratorium Kimia Biomedis, ICBFM SB RAS (Novosibirsk), Associate Professor di Departemen Biologi Molekuler dan Bioteknologi, Novosibirsk State University. Penulis dan rekan penulis 25 makalah ilmiah.

Pesatnya perkembangan ilmu biologi, karena munculnya perangkat berkinerja tinggi dan penciptaan metode untuk memanipulasi biopolimer dan sel informasi, telah mempersiapkan dasar untuk pengembangan kedokteran di masa depan. Sebagai hasil penelitian dalam beberapa tahun terakhir, metode diagnostik yang efektif telah dikembangkan, peluang telah muncul untuk desain rasional obat antivirus, antibakteri dan antitumor, terapi gen dan pengeditan genom. Teknologi biomedis modern semakin mulai mempengaruhi perekonomian dan menentukan kualitas hidup masyarakat.

Sampai saat ini, struktur dan fungsi molekul biologis utama telah dipelajari secara rinci, dan metode untuk sintesis protein dan asam nukleat telah dikembangkan. Biopolimer ini adalah bahan "cerdas" berdasarkan sifatnya, karena mereka mampu "mengenali" dan bertindak pada target biologis tertentu dengan cara yang sangat spesifik. Dengan "pemrograman" makromolekul seperti itu, dimungkinkan untuk membuat konstruksi molekul reseptor untuk sistem analitik, serta obat-obatan yang secara selektif memengaruhi program atau protein genetik tertentu.

"Obat pintar" yang dibuat dengan metode biologi sintetik membuka peluang untuk ditargetkan(bertarget) terapi penyakit autoimun, onkologis, keturunan dan infeksi. Ini memberikan alasan untuk berbicara tentang pengenalan pendekatan pengobatan yang dipersonalisasi ke dalam praktik medis, yang berfokus pada perawatan orang tertentu.

Dengan bantuan teknologi medis modern dan obat-obatan, hari ini dimungkinkan untuk menyembuhkan banyak penyakit yang merupakan masalah medis besar di masa lalu. Tetapi dengan perkembangan kedokteran praktis dan pertumbuhan harapan hidup, tugas perawatan kesehatan dalam arti kata yang sebenarnya menjadi semakin mendesak: tidak hanya untuk memerangi penyakit, tetapi untuk menjaga kesehatan yang ada sehingga seseorang dapat memimpin gaya hidup aktif dan tetap menjadi anggota penuh masyarakat sampai usia tua.

Masalah ini dapat diselesaikan dengan memastikan kontrol efektif yang konstan atas keadaan tubuh, yang akan memungkinkan untuk menghindari tindakan faktor-faktor yang merugikan dan mencegah perkembangan penyakit, mengungkapkan proses patologis pada tahap paling awal, dan menghilangkan penyebab utama penyakit. penyakit.

Dalam pengertian ini, tugas utama obat masa depan dapat dirumuskan sebagai “manajemen kesehatan”. Cukup realistis untuk melakukan ini jika Anda memiliki informasi lengkap tentang keturunan seseorang dan memantau indikator utama keadaan tubuh.

Diagnostik "cerdas"

Untuk mengelola kesehatan, diperlukan metode invasif minimal yang efektif dan sederhana untuk diagnosis dini penyakit dan menentukan sensitivitas individu terhadap obat terapeutik, serta faktor lingkungan. Misalnya, tugas-tugas seperti pembuatan sistem untuk diagnosa gen dan deteksi patogen penyakit menular manusia, pengembangan metode untuk penentuan kuantitatif protein dan asam nukleat - penanda penyakit - harus diselesaikan (dan sedang diselesaikan) .

Secara terpisah, ada baiknya menyoroti pembuatan metode untuk diagnostik non-invasif awal ( biopsi cair) penyakit tumor berdasarkan analisis DNA dan RNA ekstraseluler. Sumber asam nukleat tersebut adalah sel mati dan sel hidup. Biasanya, konsentrasi mereka relatif rendah, tetapi biasanya meningkat dengan stres dan perkembangan proses patologis. Ketika tumor ganas terjadi, asam nukleat yang disekresikan oleh sel kanker memasuki aliran darah, dan RNA dan DNA yang bersirkulasi seperti itu dapat berfungsi sebagai penanda penyakit.

Bersulang!

Metode pengurutan genom modern secara luas diperkenalkan ke dalam pengobatan, dan dalam waktu dekat semua pasien akan memiliki paspor genetik. Informasi tentang karakteristik herediter pasien adalah dasar dari pengobatan pribadi prediktif. Diperingatkan, seperti yang Anda tahu, dipersenjatai. Seseorang yang sadar akan kemungkinan risiko dapat mengatur hidupnya sedemikian rupa untuk mencegah perkembangan penyakit. Ini juga berlaku untuk gaya hidup, dan pilihan makanan dan obat-obatan terapeutik.

Di bawah kondisi pemantauan konstan dari serangkaian penanda yang menandakan penyimpangan dalam pekerjaan tubuh, dimungkinkan untuk memperbaikinya tepat waktu. Sudah ada banyak metode untuk memantau keadaan tubuh: misalnya, menggunakan sensor yang memantau fungsi sistem kardiovaskular dan kualitas tidur, atau perangkat yang menganalisis produk gas di udara yang dihembuskan oleh seseorang. Peluang besar terbuka sehubungan dengan pengembangan teknologi invasif minimal untuk biopsi cair dan teknologi untuk analisis protein dan peptida yang beredar dalam aliran darah. Pada tahap awal penyakit, dalam banyak kasus dimungkinkan untuk memperbaiki keadaan tubuh dengan metode "lunak": mengubah sifat nutrisi, menggunakan elemen mikro tambahan, vitamin dan probiotik. Baru-baru ini, perhatian khusus telah diberikan pada kemungkinan mengoreksi penyimpangan dalam komposisi mikroflora usus manusia, yang terkait dengan perkembangan sejumlah besar kondisi patologis.

Sekarang, berdasarkan penanda tersebut, pendekatan sedang dikembangkan untuk diagnosis kanker dini, metode untuk memprediksi risiko perkembangannya, serta menilai tingkat keparahan perjalanan penyakit dan efektivitas terapi. Misalnya, ditunjukkan di Institut Biologi Kimia dan Kedokteran Dasar Cabang Siberia dari Akademi Ilmu Pengetahuan Rusia bahwa tingkat metilasi bagian tertentu dari DNA. Sebuah metode dikembangkan untuk mengisolasi DNA yang bersirkulasi dari sampel darah dan menganalisis sifat metilasinya. Metode ini dapat menjadi dasar untuk diagnosis kanker prostat non-invasif yang akurat, yang tidak ada saat ini.

Sumber informasi penting tentang keadaan kesehatan dapat disebut RNA non-coding, yaitu RNA yang bukan merupakan cetakan untuk sintesis protein. Dalam beberapa tahun terakhir, telah ditetapkan bahwa banyak RNA non-coding yang berbeda terbentuk dalam sel, yang terlibat dalam pengaturan berbagai proses pada tingkat sel dan seluruh organisme. Studi tentang spektrum microRNA dan RNA non-coding panjang dalam berbagai kondisi membuka peluang luas untuk diagnostik yang cepat dan efektif. Institut Biologi Molekuler dan Seluler SB RAS (IMKB SB RAS, Novosibirsk) dan ICBFM SB RAS telah mengidentifikasi sejumlah miRNA - penanda penyakit tumor yang menjanjikan.

Dengan bantuan teknologi pengurutan RNA dan DNA modern, platform dapat dibuat untuk diagnosis dan prognosis penyakit onkologis manusia berdasarkan analisis konten microRNA dan genotipe, yaitu, menetapkan varian genetik spesifik dari gen tertentu, serta menentukan profil ekspresi(aktivitas) gen. Pendekatan ini menyiratkan kemampuan untuk secara cepat dan bersamaan melakukan beberapa analisis menggunakan perangkat modern - mikrochip biologis.

Biochip adalah perangkat mini untuk analisis paralel makromolekul biologis tertentu. Gagasan untuk membuat perangkat semacam itu lahir di Institut Biologi Molekuler. V. A. Engelhardt dari Akademi Ilmu Pengetahuan Rusia (Moskow) pada akhir 1980-an. Dalam waktu singkat, teknologi biochip telah muncul sebagai bidang analisis independen dengan sejumlah besar aplikasi praktis, mulai dari studi masalah dasar biologi molekuler dan evolusi molekuler hingga identifikasi strain bakteri yang resistan terhadap obat.

Saat ini, IMB RAS memproduksi dan menggunakan sistem uji asli dalam praktik medis untuk mengidentifikasi patogen dari sejumlah infeksi yang signifikan secara sosial, termasuk tuberkulosis, dengan deteksi simultan resistensi mereka terhadap obat antimikroba; sistem uji untuk menilai toleransi individu obat sitostatik dan banyak lagi.

Pengembangan metode diagnostik bioanalitik membutuhkan perbaikan terus-menerus kepekaan- kemampuan untuk memberikan sinyal yang andal saat mendaftarkan sejumlah kecil zat yang dapat dideteksi. Biosensor- ini adalah perangkat generasi baru yang memungkinkan analisis spesifik konten berbagai penanda penyakit dalam sampel komposisi kompleks, yang sangat penting dalam diagnosis penyakit.

ICBFM SB RAS bekerja sama dengan Novosibirsk Institute of Semiconductor Physics SB RAS mengembangkan mikrobiosensor berdasarkan transistor efek medan, yang merupakan salah satu perangkat analitik paling sensitif. Biosensor semacam itu memungkinkan untuk memantau interaksi biomolekul secara real time. Bagian penyusunnya adalah salah satu molekul yang saling berinteraksi, yang berperan sebagai probe molekuler. Probe menangkap target molekuler dari larutan yang dianalisis, yang keberadaannya dapat digunakan untuk menilai karakteristik spesifik kesehatan pasien.

Obat "Pelengkap"

Penguraian genom manusia dan patogen dari berbagai infeksi telah membuka jalan bagi pengembangan pendekatan radikal untuk pengobatan penyakit dengan menargetkan akar penyebabnya - program genetik yang bertanggung jawab untuk pengembangan proses patologis. Pemahaman mendalam tentang mekanisme timbulnya penyakit, di mana asam nukleat terlibat, memungkinkan untuk merancang asam nukleat terapeutik yang menggantikan fungsi yang hilang atau memblokir patologi yang muncul.

Dampak seperti itu dapat dilakukan dengan menggunakan fragmen asam nukleat - sintetis oligonukleotida, mampu berinteraksi secara selektif dengan sekuens nukleotida tertentu dalam komposisi gen target sesuai prinsip komplementaritas. Gagasan menggunakan oligonukleotida untuk menargetkan gen pertama kali diajukan di Laboratorium Polimer Alami (kemudian Departemen Biokimia) dari Institut Kimia Bioorganik Novosibirsk, Cabang Siberia dari Akademi Ilmu Pengetahuan Rusia (sekarang Institut Kimia Biologi dan Kedokteran Dasar, Cabang Siberia dari Akademi Ilmu Pengetahuan Rusia). Persiapan pertama dibuat di Novosibirsk tindakan yang diarahkan gen untuk inaktivasi selektif virus dan beberapa RNA seluler.

Obat terapi bertarget gen serupa saat ini sedang dikembangkan secara aktif berdasarkan asam nukleat, analog dan konjugatnya (oligonukleotida antisense, RNA pengganggu, aptamers, sistem pengeditan genom). Studi terbaru menunjukkan bahwa berdasarkan oligonukleotida antisense dimungkinkan untuk memperoleh berbagai zat aktif biologis yang bekerja pada berbagai struktur genetik dan memicu proses yang mengarah pada "pematian" sementara gen atau perubahan program genetik - penampilan mutasi. Telah terbukti bahwa dengan bantuan senyawa tersebut dimungkinkan untuk menekan fungsi tertentu RNA pembawa pesan sel hidup dengan mempengaruhi sintesis protein, dan melindungi sel dari infeksi virus.

Saat ini, oligonukleotida antisense dan RNA, yang menekan fungsi mRNA dan RNA virus, digunakan tidak hanya dalam penelitian biologi. Sejumlah obat antivirus dan anti-inflamasi berdasarkan analog buatan oligonukleotida sedang diuji, dan beberapa di antaranya sudah mulai diperkenalkan ke dalam praktik klinis.

Laboratorium Kimia Biomedis ICBFM SB RAS, yang bekerja ke arah ini, didirikan pada tahun 2013 berkat mega-hibah ilmiah dari Pemerintah Federasi Rusia. Ini diselenggarakan oleh Profesor Universitas Yale, peraih Nobel S. Altman. Laboratorium melakukan penelitian tentang sifat fisikokimia dan biologis oligonukleotida buatan baru yang menjanjikan, yang menjadi dasar pengembangan obat antibakteri dan antivirus bertarget RNA.

Dalam kerangka proyek yang dipimpin oleh S. Altman, studi sistematis skala besar tentang dampak berbagai analog oligonukleotida buatan pada mikroorganisme patogen telah dilakukan: Pseudomonas aeruginosa, Salmonella, Staphylococcus aureus, dan virus influenza. Gen target telah diidentifikasi yang paling efektif menekan patogen ini; karakteristik teknologi dan terapeutik dari analog oligonukleotida paling aktif, termasuk yang menunjukkan aktivitas antibakteri dan antivirus, sedang dievaluasi.

Di ICBFM SB RAS untuk pertama kalinya di dunia disintesis fosforilguanidin turunan oligonukleotida. Senyawa baru ini secara elektrik netral, stabil dalam media biologis, dan berikatan kuat dengan target RNA dan DNA dalam berbagai kondisi. Karena berbagai sifat unik, mereka menjanjikan untuk digunakan sebagai agen terapeutik, dan juga dapat digunakan untuk meningkatkan efisiensi alat diagnostik berdasarkan teknologi biochip.

Efek "Antisense" pada RNA messenger tidak terbatas pada pemblokiran sederhana penyambungan(proses "pematangan" RNA) atau sintesis protein. Lebih efektif adalah pemotongan enzimatik mRNA, dipicu oleh pengikatan oligonukleotida terapeutik ke target. Dalam hal ini, oligonukleotida - penginduksi pembelahan - selanjutnya dapat mengikat molekul RNA lain dan mengulangi aksinya. ICBFM SB RAS mempelajari efek oligonukleotida yang membentuk kompleks pada pengikatan dengan mRNA, yang dapat berfungsi sebagai substrat untuk enzim RNase P. Enzim ini sendiri adalah RNA dengan sifat katalitik ( ribozim).

Tidak hanya nukleotida antisense, tetapi juga RNA untai ganda, bertindak sesuai dengan mekanisme gangguan RNA. Inti dari fenomena ini adalah, saat memasuki sel, dsRNA panjang dipotong menjadi fragmen pendek (yang disebut RNA kecil yang mengganggu, siRNA) komplementer dengan wilayah spesifik RNA messenger. Dengan mengikat mRNA tersebut, siPNA memicu aksi mekanisme enzimatik yang menghancurkan molekul target.

Penggunaan mekanisme ini membuka peluang baru untuk menciptakan berbagai macam obat tidak beracun yang sangat efektif untuk menekan ekspresi hampir semua gen, termasuk gen virus. Obat antikanker yang menjanjikan berdasarkan RNA pengganggu kecil telah dirancang di ICBPM SB RAS, yang telah menunjukkan hasil yang baik dalam percobaan hewan. Salah satu temuan menarik adalah RNA untai ganda dari struktur aslinya, yang merangsang produksi interferon yang efektif menekan proses metastasis tumor. Penetrasi obat yang baik ke dalam sel disediakan oleh pembawa - kationik baru liposom(vesikel lipid), dikembangkan bersama dengan spesialis dari Lomonosov Moscow State University of Fine Chemical Technologies.

Peran baru untuk asam nukleat

Pengembangan metode reaksi berantai polimerase, yang memungkinkan untuk memperbanyak asam nukleat - DNA dan RNA dalam jumlah yang tidak terbatas, dan munculnya teknologi untuk pemilihan molekul asam nukleat memungkinkan untuk membuat RNA dan DNA buatan dengan sifat yang diinginkan. Molekul asam nukleat yang secara selektif mengikat zat tertentu disebut aptamer. Berdasarkan mereka, obat dapat diperoleh yang memblokir fungsi protein apa pun: enzim, reseptor, atau pengatur aktivitas gen. Saat ini, ribuan aptamer yang berbeda telah diperoleh, yang banyak digunakan dalam kedokteran dan teknologi.

Salah satu pemimpin dunia dalam bidang ini adalah perusahaan Amerika Soma Logika Inc.. - menciptakan apa yang disebut beberapa orang, yang dipilih secara selektif dari perpustakaan asam nukleat yang dimodifikasi secara kimia sesuai dengan tingkat afinitas untuk target tertentu. Modifikasi pada basa nitrogen memberi aptamers tambahan fungsionalitas "seperti protein", yang memastikan stabilitas tinggi kompleks mereka dengan target. Selain itu, hal ini meningkatkan kemungkinan keberhasilan pemilihan somer untuk senyawa yang tidak mungkin untuk memilih aptamers konvensional.

Di antara aptamers dengan afinitas untuk target yang signifikan secara klinis, saat ini ada kandidat untuk obat terapeutik yang telah mencapai fase kunci ketiga dari uji klinis. Salah satu diantara mereka - Macugen- sudah digunakan dalam praktik klinis untuk pengobatan penyakit retina; obat untuk pengobatan degenerasi makula terkait usia retina fovista berhasil menyelesaikan tes. Dan ada banyak obat semacam itu di dalam pipa.

Tetapi terapi bukan satu-satunya tujuan aptamer: mereka sangat menarik bagi bioanalis sebagai molekul pengenalan saat membuat biosensor aptamer.

Aptasensor bioluminescent dengan struktur yang dapat diganti sedang dikembangkan di ICBFM bersama dengan Institut Biofisika Cabang Siberia dari Akademi Ilmu Pengetahuan Rusia (Krasnoyarsk). Aptamers yang berperan sebagai blok reporter sensor terhadap fotoprotein yang diaktifkan Ca 2+ telah diperoleh. obelin, yang merupakan label bioluminescent yang nyaman. Sensor ini mampu "menangkap" molekul protein tertentu saja yang perlu dideteksi dalam sampel. Saat ini, biosensor yang dapat diganti untuk protein darah yang dimodifikasi yang berfungsi sebagai penanda diabetes sedang dibangun sesuai dengan skema ini.

Messenger (pembawa pesan) RNA sendiri adalah objek baru di antara asam nukleat terapeutik. Perusahaan Terapi Moderna(USA) saat ini sedang melakukan studi klinis skala besar mRNA. Saat memasuki sel, mRNA bertindak di dalamnya sebagai miliknya. Akibatnya, sel mampu memproduksi protein yang dapat mencegah atau menghentikan perkembangan penyakit. Sebagian besar obat terapeutik potensial ini ditujukan terhadap infeksi (virus influenza, virus Zika, cytomegalovirus, dll.) dan penyakit onkologis.

Protein sebagai obat

Kemajuan luar biasa dalam biologi sintetik dalam beberapa tahun terakhir juga telah tercermin dalam pengembangan teknologi untuk produksi protein terapeutik, yang sudah banyak digunakan di klinik. Pertama-tama, ini berlaku untuk antibodi antitumor, yang dengannya terapi yang efektif untuk sejumlah penyakit onkologis menjadi mungkin.

Sekarang semakin banyak obat protein antitumor baru. Contohnya adalah obat laktaptin, dibuat di ICBFM SB RAS berdasarkan fragmen salah satu protein utama ASI. Para peneliti menemukan bahwa peptida ini menginduksi apoptosis("bunuh diri") sel dari kultur sel tumor standar - adenokarsinoma payudara manusia. Dengan menggunakan metode rekayasa genetika, sejumlah analog struktural laktaptin diperoleh, di mana yang paling efektif dipilih.

Pengujian pada hewan laboratorium mengkonfirmasi keamanan obat dan aktivitas antitumor dan antimetastatiknya terhadap sejumlah tumor manusia. Teknologi untuk memperoleh laktaptin dalam zat dan bentuk sediaan telah dikembangkan, dan batch eksperimental pertama dari obat telah diproduksi.

Antibodi terapeutik semakin banyak digunakan untuk mengobati infeksi virus. Spesialis ICBFM SB RAS berhasil menciptakan antibodi manusiawi terhadap virus ensefalitis tick-borne dengan metode rekayasa genetika. Obat ini telah melewati semua uji praklinis, membuktikan efisiensinya yang tinggi. Ternyata sifat pelindung antibodi buatan seratus kali lebih tinggi daripada persiapan antibodi komersial yang diperoleh dari serum donor.

Invasi keturunan

Penemuan beberapa tahun terakhir telah memperluas kemungkinan terapi gen, yang sampai saat ini tampak seperti fiksi ilmiah. Teknologi pengeditan genom, berdasarkan penggunaan sistem protein RNA CRISPR/Cas, mampu mengenali sekuens DNA tertentu dan memasukkan pemutusan ke dalamnya. Selama "perbaikan" ganti rugi) dari gangguan tersebut, adalah mungkin untuk memperbaiki mutasi yang menyebabkan penyakit, atau untuk memperkenalkan elemen genetik baru untuk tujuan terapeutik.

Pengeditan gen membuka prospek solusi radikal untuk masalah penyakit genetik dengan memodifikasi genom menggunakan fertilisasi in vitro. Kemungkinan mendasar dari perubahan terarah pada gen embrio manusia telah dibuktikan secara eksperimental, dan penciptaan teknologi yang memastikan kelahiran anak-anak yang bebas dari penyakit keturunan adalah tugas dalam waktu dekat.

Pengeditan gen tidak hanya dapat digunakan untuk “memperbaiki” gen, tetapi pendekatan ini dapat digunakan untuk melawan infeksi virus yang tidak dapat diterima dengan terapi konvensional. Kita berbicara tentang virus yang mengintegrasikan genomnya ke dalam struktur seluler tubuh, di mana ia tidak dapat diakses oleh obat antivirus modern. Virus tersebut termasuk HIV-1, virus hepatitis B, virus papiloma, virus polioma dan sejumlah lainnya. Sistem pengeditan genom dapat menonaktifkan DNA virus di dalam sel dengan memotongnya menjadi fragmen yang tidak berbahaya atau memasukkan mutasi yang menonaktifkan ke dalamnya.

Jelas, penggunaan sistem CRISPR/Cas sebagai sarana untuk mengoreksi mutasi manusia akan menjadi mungkin hanya setelah perbaikannya untuk memastikan tingkat spesifisitas yang tinggi dan melakukan berbagai pengujian. Selain itu, untuk berhasil memerangi infeksi virus yang berbahaya, perlu untuk memecahkan masalah pengiriman agen terapeutik yang efektif ke sel target.

Pertama ada sel induk

Salah satu bidang yang paling cepat berkembang dalam kedokteran adalah terapi sel. Negara-negara terkemuka telah menjalani uji klinis teknologi sel yang dikembangkan untuk pengobatan penyakit virus autoimun, alergi, onkologis, dan kronis.

Di Rusia, karya perintis pada penciptaan agen terapeutik berdasarkan: sel induk dan vaksin sel dilakukan di Institute of Fundamental and Clinical Immunology SB RAS (Novosibirsk). Sebagai hasil dari penelitian, metode pengobatan penyakit onkologis, hepatitis B dan penyakit autoimun telah dikembangkan, yang sudah mulai digunakan di klinik dalam mode eksperimental.

Proyek pembuatan bank kultur sel pasien dengan penyakit keturunan dan onkologis untuk menguji persiapan farmakologis telah menjadi sangat relevan saat ini. Di Pusat Ilmiah Novosibirsk, proyek semacam itu sudah dilaksanakan oleh tim antar-lembaga yang dipimpin oleh prof. S.M. Zakian. Spesialis Novosibirsk telah mengembangkan teknologi untuk memperkenalkan mutasi ke dalam sel manusia yang dikultur, menghasilkan model sel penyakit seperti amyotrophic lateral sclerosis, penyakit Alzheimer, atrofi otot tulang belakang, sindrom long QT, dan kardiomiopati hipertrofik.

Pengembangan metode untuk memperoleh dari sel somatik konvensional batang berpotensi majemuk, yang mampu berubah menjadi sel apa pun dari organisme dewasa, menyebabkan munculnya rekayasa seluler, yang memungkinkan untuk memulihkan struktur tubuh yang terpengaruh. Teknologi yang berkembang pesat secara mengejutkan untuk memperoleh struktur tiga dimensi untuk rekayasa sel dan jaringan berdasarkan polimer yang dapat terurai secara hayati: prostesis vaskular, matriks tiga dimensi untuk menumbuhkan tulang rawan dan membangun organ buatan.

Dengan demikian, spesialis dari ICBFM SB RAS dan Pusat Penelitian Medis Nasional. E. N. Meshalkina (Novosibirsk) mengembangkan teknologi untuk membuat prostesis pembuluh darah dan katup jantung menggunakan metode elektrospinning. Dengan menggunakan teknologi ini, dimungkinkan untuk memperoleh serat dengan ketebalan dari puluhan nanometer hingga beberapa mikron dari larutan polimer. Sebagai hasil dari serangkaian percobaan, dimungkinkan untuk memilih produk dengan karakteristik fisik yang luar biasa, yang sekarang berhasil menjalani uji praklinis. Karena bio- dan hemokompatibilitas yang tinggi, prostesis tersebut akhirnya digantikan oleh jaringan tubuh sendiri.

Mikrobioma sebagai objek dan subjek terapi

Sampai saat ini, genom dari banyak mikroorganisme yang menginfeksi manusia telah dipelajari dan diuraikan dengan baik. Penelitian juga sedang berlangsung pada komunitas mikrobiologi kompleks yang terus-menerus dikaitkan dengan manusia - mikrobioma.

Ilmuwan dalam negeri juga memberikan kontribusi signifikan pada bidang penelitian ini. Dengan demikian, spesialis "Vector" SSC VB (Koltsovo, wilayah Novosibirsk) untuk pertama kalinya di dunia menguraikan genom virus Marburg dan cacar, dan para ilmuwan ICBFM SB RAS - genom dari tick-borne virus ensefalitis, agen penyebab borreliosis tick-borne, umum di wilayah Federasi Rusia. Komunitas mikroba yang terkait dengan berbagai jenis kutu yang berbahaya bagi manusia juga dipelajari.

Di negara-negara maju, pekerjaan sedang dilakukan secara aktif hari ini yang bertujuan untuk menciptakan sarana untuk mengatur mikrobioma tubuh manusia, terutama saluran pencernaannya. Ternyata, keadaan kesehatan sangat bergantung pada komposisi mikrobioma usus. Metode untuk mempengaruhi mikrobioma sudah ada: misalnya, memperkayanya dengan bakteri terapeutik baru, menggunakan probiotik yang mendukung reproduksi bakteri menguntungkan, serta asupan bakteriofag (virus bakteri), yang secara selektif membunuh mikroorganisme "berbahaya".

Baru-baru ini, pekerjaan untuk menciptakan agen terapeutik berdasarkan bakteriofag telah meningkat di seluruh dunia sehubungan dengan masalah penyebaran bakteri yang resistan terhadap obat. Rusia adalah salah satu dari sedikit negara di mana penggunaan bakteriofag dalam pengobatan diperbolehkan. Di Federasi Rusia, ada produksi industri persiapan yang dikembangkan kembali di era Soviet, dan untuk mendapatkan bakteriofag yang lebih efektif, perlu untuk memperbaikinya, dan masalah ini dapat diselesaikan dengan metode biologi sintetis.

Ini sedang diselesaikan di sejumlah organisasi penelitian Federasi Rusia, termasuk ICBFM SB RAS. Institut tersebut mengkarakterisasi preparat fag yang diproduksi secara komersial di Federasi Rusia, menguraikan genom sejumlah bakteriofag, dan membuat koleksinya, yang mencakup virus unik yang menjanjikan untuk digunakan dalam pengobatan. Klinik institut sedang mengembangkan mekanisme untuk memberikan perawatan pribadi kepada pasien yang menderita infeksi bakteri yang disebabkan oleh mikroorganisme yang resistan terhadap obat. Yang terakhir terjadi dalam pengobatan kaki diabetik, serta sebagai akibat dari ulkus tekanan atau komplikasi pasca operasi. Metode untuk memperbaiki pelanggaran komposisi mikrobioma manusia juga sedang dikembangkan.

Kemungkinan yang sama sekali baru untuk penggunaan virus terbuka sehubungan dengan penciptaan teknologi untuk memperoleh sistem cerdas dengan efek yang sangat selektif pada sel-sel tertentu. Kita berbicara tentang virus onkolitik hanya mampu menyerang sel tumor. Dalam mode eksperimental, beberapa virus ini sudah digunakan di China dan Amerika Serikat. Pekerjaan di bidang ini juga sedang dilakukan di Rusia, dengan partisipasi spesialis dari Moskow dan organisasi penelitian Novosibirsk: IMB RAS, SSC VB "Vector", Universitas Negeri Novosibirsk, dan ICBFM SB RAS.

Pesatnya perkembangan biologi sintetik memberikan alasan untuk mengharapkan di tahun-tahun mendatang penemuan penting dan munculnya teknologi biomedis baru yang akan menyelamatkan umat manusia dari banyak masalah dan memungkinkan Anda untuk benar-benar mengelola kesehatan, dan tidak hanya mengobati penyakit keturunan dan penyakit "didapat".

Bidang penelitian di bidang ini sangat luas. Gadget yang sudah tersedia bukan hanya mainan, tetapi perangkat yang sangat berguna yang setiap hari memberi seseorang informasi yang diperlukan untuk mengontrol dan menjaga kesehatan. Teknologi baru untuk pemeriksaan mendalam yang cepat memungkinkan untuk memprediksi atau mendeteksi perkembangan penyakit secara tepat waktu, dan obat-obatan yang dipersonalisasi berdasarkan biopolimer informasional "pintar" akan secara radikal memecahkan masalah memerangi penyakit menular dan genetik dalam waktu dekat.

literatur
1. Bryzgunova O. E., Laktionov P. P. Asam nukleat ekstraseluler urin: sumber, komposisi, digunakan dalam diagnostik // Acta Naturae. 2015. V. 7. No. 3(26). hlm. 54–60.
2. Vlasov VV, dua nama keluarga lagi, dll. Pelengkap untuk kesehatan. Masa lalu, sekarang dan masa depan teknologi antisense // Ilmu Tangan Pertama. 2014. V. 55. No. 1. S. 38–49.
3. Vlasov V. V., Vorobyov P. E., Pyshny D. V. et al Kebenaran tentang terapi fag, atau pengingat untuk dokter dan pasien // Ilmu Tangan Pertama. 2016. V. 70. No. 4. S. 58–65.
4. Vlasov V. V., Zakian S. M., Medvedev S. P. "Editor genom". Dari "jari seng" ke CRISPR // Tangan Pertama Sains. 2014. V. 56. No. 2. S. 44–53.
5. Lifshits G. I., Slepukhina A. A., Subbotovskaya A. I. et al Pengukuran parameter hemostasis: basis instrumen dan prospek pengembangan // Teknologi medis. 2016. V. 298. No. 4. S. 48–52.
6. Richter V. A. Susu wanita - sumber obat potensial untuk kanker // Ilmu pengetahuan tangan pertama. 2013. V. 52. No. 4. S. 26–31.
7. Kupryushkin M. S., Pyshnyi D. V., Stetsenko D. A. Fosfor guanidines: jenis baru analog Asam nukleat // Acta Naturae. 2014. V. 6. No. 4(23). Hal. 116–118.
8. Nasedkina T. V., Guseva N. A., Gra O. A. et al. Microarray diagnostik dalam onkologi hematologi: aplikasi array kepadatan tinggi dan rendah // mol. Diagnosa Ada. 2009. V. 13. N. 2. P. 91-102.
9. Ponomaryova A. A., Morozkin E. S., Rykova E. Y. et al. Perubahan dinamis dalam kadar miRNA yang bersirkulasi sebagai respons terhadap terapi antitumor kanker paru // Penelitian Paru-Paru Eksperimental. 2016. V. 42. N. 2. P. 95-102.
10. Vorobyeva M., Vorobjev P. dan Venyaminova A. Aptamers Multivalen: Alat Serbaguna untuk Aplikasi Diagnostik dan Terapi // Molekul. 2016. V. 21. N. 12. P. 1612–1633.

Itu pulau kecil dan kurang berkembang seperti Kuba berhasil menjadi kepala penelitian ilmiah yang menarik bagi seluruh dunia, tidak pernah berhenti memukau.

Hanya di bidang pengendalian kanker, daftar pencapaiannya cukup mengesankan. Dr. Ronaldo Pérez Rodriguez dari Pusat Imunologi Molekuler baru-baru ini mengatakan pada konferensi internasional tentang masalah ini bahwa Kuba memiliki 28 obat kanker terdaftar dan dalam berbagai tahap perkembangan.

Berbagai vaksin terapeutik, antibodi monoklonal, interferon, dan peptida dikembangkan di lembaga ilmiah di kawasan ini bioteknologi, hari ini adalah harapan kelegaan bagi jutaan orang yang menderita penyakit mengerikan ini.

Namun, prestasi Kuba di bidang ini adalah yang paling mengesankan. Didirikan 30 tahun yang lalu, Pusat Rekayasa Genetika dan Bioteknologi (CGIB) telah mencapai hasil yang signifikan dan memberikan kontribusi yang signifikan untuk diagnosis, pencegahan dan pengobatan lebih dari dua lusin penyakit.

TsGIB saat ini sedang mengembangkan lebih dari 50 proyek penelitian, yang meliputi vaksin, protein rekombinan untuk penggunaan terapeutik, peptida sintetis, dan produk hewan untuk penggunaan pertanian.

Produk yang paling signifikan adalah Heberprot-P, yang memfasilitasi penyembuhan ulkus kaki diabetik kompleks dan mengurangi risiko amputasi. Obat itu sudah diminum oleh sekitar 49.000 pasien di Kuba dan 185.000 di luarnya.

Angka-angka ini pasti akan meningkat setelah obat ini masuk dalam daftar obat esensial di Rusia. Elena Maksimkina, Direktur Departemen Peraturan Negara tentang Sirkulasi Obat Kementerian Kesehatan Federasi Rusia dan Ketua Bersama Kelompok Kerja Kesehatan Rusia-Kuba, menarik perhatian pada hasil positif uji klinis Heberprot-P, dan Menteri Kesehatan Veronika Skvortsova mengomentari keefektifannya selama telekonferensi kepada Presiden Vladimir putin.

Obat itu akan meningkatkan kehidupan 200.000 orang Rusia yang menderita penyakit ini setiap tahun, mengurangi jumlah amputasi dan dengan demikian mengurangi tingkat kecacatan, dan meningkatkan harapan hidup.

Produk inovatif lainnya dari industri biofarmasi Kuba yang menarik perhatian, baik di Rusia maupun di negara lain, adalah: HeberNasvac- obat untuk pengobatan hepatitis B dan Proctokinasa - obat yang terbukti efektif dalam pengobatan wasir. Di bidang pertanian dan kedokteran hewan, rodentisida biologis diisolasi biorat (biorat) dan nematisida HeberNem.

“Kuba adalah contoh keberhasilan yang luar biasa dalam penelitian ilmiah,” kata Kirill Kaem, Wakil Presiden Klaster Biomedis Skolkovo. “Butuh beberapa saat bagi saya untuk percaya bahwa total pendapatan biofarmasi di Kuba sebanding dengan yang ada di Federasi Rusia,” tambahnya.

Proyek penelitian Kuba di bidang ini, terutama terkait dengan penyakit onkologi dan neurodegeneratif, saat ini sedang dipelajari oleh Pusat Inovasi dan diharapkan beberapa dari mereka akan menerima dana untuk penelitian bersama. Semuanya bersaksi mendukung fakta bahwa kerjasama ilmiah antara Kuba dan Rusia di bidang ini akan berkembang.

Potensi ilmiah pulau ini sangat tinggi dan ini bukan kebetulan. Ini semua tentang strategi pemerintah, yang ditetapkan pada awal revolusi dan telah berlangsung selama beberapa dekade. “Masa depan negara kita harus menjadi masa depan para ilmuwan,” kata Fidel Castro pada tahun 1960. Bahkan di tahun-tahun krisis terburuk, komunitas ilmiah selalu mendapat dukungan negara, yang hari ini membawa hasil.

Jika begitu banyak yang telah dicapai sekarang, terlepas dari kesulitan ekonomi dan blokade oleh Amerika Serikat yang membatasi akses ke teknologi dan pasar, apa yang dapat dicapai oleh potensi ilmiah ini di masa depan, membuka diri ke seluruh dunia, dan kapan para ilmuwan akan menerima gaji yang pantas mereka terima? Mungkin saat itu masa depan para ilmuwan akan datang.

Saat ini, ahli bioteknologi menghadapi banyak masalah teknologi yang belum terpecahkan. Anda dapat mengubah organisme biologis untuk memenuhi kebutuhan manusia menggunakan metode rekayasa seluler dan genetika. Misalnya, untuk meningkatkan kualitas produk, memperoleh spesies tanaman baru dan memodifikasi hewan, memberikan organisme hidup sifat yang diperlukan dan membuat obat baru menggunakan rekayasa genetika, seleksi buatan, dan hibridisasi.

Namun, untuk bekerja sebagai ahli bioteknologi, Anda perlu mengetahui tidak hanya genetika, biologi molekuler, biokimia, biologi sel, tetapi juga botani, kimia, matematika, teknologi informasi, fisika, dan banyak lagi. Secara kasar, bioteknologi adalah insinyur di bidang ilmu alam dan eksakta. Dmitry Morozov, CEO Biocad bioteknologi inovatif, berbicara tentang profesi yang menarik ini dan masa depan bioteknologi.

Biocad adalah perusahaan bioteknologi inovatif internasional. Ini memiliki pusat penelitian, studi praklinis dan klinis obat-obatan sendiri dilakukan. Departemen Penelitian Lanjutan Biocad terlibat dalam pengembangan obat terapi gen dan sel tingkat lanjut, serta pencarian dan analisis jalur sinyal, pola, dan target yang memungkinkan pengembangan obat obat pencegahan.

Dmitry Morozov,

CEO Biocad

Apa itu bioteknologi?

Bioteknologi adalah penggunaan sistem kehidupan, sel, organisme untuk kebutuhan praktis manusia. Artinya, pemanfaatan ilmu pengetahuan modern untuk memanipulasi benda-benda hidup guna memperoleh beberapa manfaat dan meningkatkan kehidupan manusia.

Bioteknologi didorong oleh kebutuhan. Misalnya, tidak sia-sia orang melakukan perjalanan ke utara dan mempelajari geyser. Mereka mengerti bahwa mereka dapat mencari selama 10 tahun dan tidak menemukan apa pun. Tetapi mereka tetap melakukannya, karena cepat atau lambat mereka akan menemukan beberapa jenis bakteri yang memungkinkan Anda membuat biofuel murah dengan menggunakan satu gen dari bakteri ini. Dengan satu atau lain cara, setiap orang, ketika terlibat dalam sains, berharap untuk menerapkannya (kecuali fisikawan teoretis, meskipun, mungkin, mereka juga ingin terbang ke luar angkasa). Di Biocad, kami menggunakan mikroorganisme untuk membuat obat.

Ada banyak disiplin ilmu dalam bioteknologi, dan semua proyek serta arahan yang berhasil dihubungkan dengan kombinasinya.

Mereka mengatakan bahwa semua penemuan terjadi di persimpangan spesialisasi yang berbeda: matematika, biologi - bioinformatika; biologi, kimia - biokimia; kedokteran, informatika, biologi - informatika biomedis. Ini semua adalah blok terpisah yang ditangani oleh orang yang berbeda. Bioteknologi saat ini, mungkin, sebagian besar memperhatikan penciptaan obat-obatan dari berbagai jenis. Selain ke arah farmasi bioteknologi, pertanian (memperbaiki sifat pangan), ekologi, energi (memperoleh biofuel) dan sebagainya menarik. Dan, tentu saja, di masa depan Anda dapat memikirkan koreksi seseorang.

Rekayasa Genetika dan Bioteknologi

Rekayasa genetika memainkan peran penting dalam bioteknologi. Ini banyak digunakan dalam penelitian, tetapi sama sekali tidak perlu menggunakan metodenya untuk mendapatkan properti yang berguna dari suatu objek. Misalnya, Anda dapat memahami kekhasan metabolisme suatu organisme: bagaimana ia hidup di habitat normal dan apa yang terjadi jika kita memindahkannya ke habitat lain, dengan faktor nutrisi lain, ke atmosfer yang berbeda - mungkin ini akan membantunya dalam akhir, dan itu bisa lebih cepat berkembang biak. Tapi ini bukan rekayasa genetika.

Bioteknologi adalah manipulasi pengetahuan yang ada tentang objek tertentu. Rekayasa genetika hanya memperluas jangkauan kemungkinan, kombinasi yang berbeda, memungkinkan untuk melakukan manipulasi pada tingkat molekuler, oleh karena itu lebih akurat.

Bioteknologi sebenarnya sudah ada sejak pertanian. Di bidang pertanian, seringkali ada tujuan praktis tertentu - misalnya, untuk mengembangkan jenis kuda cepat atau tanaman tahan dingin. Inilah yang telah dilakukan orang selama ratusan tahun melalui pembiakan selektif, yang sebenarnya merupakan metode seleksi genetik.

Etika biotek: bagaimana masyarakat memandang biotek?

Orang memandang inovasi dalam bioteknologi secara berbeda. Ada contoh persepsi negatif dan positif.

Yang negatif, misalnya, pendapat bahwa pengenalan yang baru akan menyebabkan munculnya virus yang akan menyebar ke seluruh dunia dan yang tidak ada vaksin atau pengobatannya, dan bahwa epidemi berkala terkait dengan ini.

Dari yang positif - misalnya, Anda dapat membuat virus yang mengubah warna mata untuk sementara. Secara bertahap mereka menjadi warna mereka, dan tetes antibiotik dapat membuat mereka biru lagi. Ini tidak ada hubungannya dengan perawatan kesehatan dalam arti biasa, tetapi masih bagus. Manipulasi semacam itu sudah bisa dilakukan secara teori, dan masyarakat memperlakukan teknologi semacam itu secara positif dan dengan senyuman. Namun, secara umum, orang takut dengan pengenalan teknologi baru. Ya, dan untuk memperkenalkan sesuatu yang baru, perlu untuk mendiskusikan masalah etika dari efek tertentu obat pada tingkat tertinggi, dan biasanya ini memakan waktu lama.

Bioteknologi dalam Biocad: Perawatan Asam Nukleat

Dua tahun lalu, di Biocad, kami membuka Departemen Riset Lanjutan, yang tujuan utamanya adalah menciptakan produk obat untuk terapi gen tingkat lanjut. Istilah ini menyatukan tiga kelompok obat yang tidak seperti semua obat lain yang biasa kita gunakan.

Pertama, ini adalah obat untuk terapi gen, kedua, ini adalah obat yang didasarkan pada manipulasi sel somatik dan sel punca manusia, dan ketiga, ini adalah obat rekayasa jaringan.

Kerja obat klasik didasarkan baik pada molekul kecil yang bersifat kimiawi, atau pada beberapa protein, misalnya antibodi, yang dapat dengan mudah diperoleh dengan menggunakan metode bioteknologi. Dalam perkembangan kami, zat obat, yaitu faktor aktif, adalah RNA atau DNA asam nukleat.

Ini adalah cara baru untuk mempengaruhi tubuh manusia. Arah ini baru-baru ini mulai berkembang pesat, jadi untuk saat ini diperlakukan dengan hati-hati.

Cara kerja obat terapi gen

Obat kami adalah virus rekombinan, nanopartikel berdasarkan virus, di dalamnya ada gen yang tidak dimiliki orang sakit. Produk-produk ini ditujukan, sebagai suatu peraturan, untuk penyakit yang sulit diobati (penyakit keturunan dengan manifestasi parah hingga kematian pada usia dini: distrofi, gangguan penglihatan, persepsi cahaya, defisiensi imun). Ini terutama penyakit monogenik di mana manifestasi penyakit ini disebabkan oleh cacat pada satu gen. Dalam kasus seperti itu, mereka diperlakukan dengan sangat baik. Di laboratorium, kami membuat partikel virus terapeutik, dan ahli bioinformatika membantu kami memodelkan pekerjaan mereka.

Dalam kasus penyakit poligenik, seperti kanker, teknik terapi gen dapat digunakan untuk memodifikasi sel-sel sistem kekebalan tubuh manusia untuk menghasilkan sel-sel kekebalan dengan spesifisitas tinggi untuk sel tumor. Di laboratorium, para ilmuwan kami melakukan siklus pengembangan penuh dari kedua jenis produk ini (dari ide hingga pembuatan prototipe yang siap untuk diuji pada hewan). Tidak ada hal seperti itu di Rusia, mungkin tidak ada di mana pun.

Penelitian Menjanjikan dalam Bioteknologi

obat masa depan: Pengembangan jenis obat baru

Departemen kami dinamai Badan Proyek Penelitian Lanjutan AS (DARPA). Mereka berusaha memperkenalkan capaian-capaian ilmu pengetahuan dalam rangka peningkatan kemampuan pertahanan negara – ini percepatan regenerasi, donatur universal, persenjataan, dan sebagainya.

Mungkin dalam 5-10 tahun ke depan, berkat interkoneksi sibernetika dan bioteknologi, obat pintar akan benar-benar tercipta. Sebagai contoh, membuat keripik yang sangat kecil: ini adalah kapsul atau robot dengan partikel obat yang beredar dalam darah, dari mana, tergantung pada kondisi orang tersebut, zat yang diinginkan akan disuntikkan ke dalam darah. Mereka melakukan ini, misalnya, di MIT. Sudah ada contoh yang berhasil: tergantung pada tingkat glukosa, insulin disuntikkan ke dalam tubuh, yang meminimalkan tingkat invasi prosedur perawatan. Seseorang memasukkan chip sekali, membuat suntikan, dan untuk waktu yang sangat lama lupa bahwa dia perlu minum obat.

Bahkan futuris terkenal Ray Kurzwell mengatakan bahwa orang akan mulai hidup lebih lama dengan bantuan robot nano pada tahun 2025. Kemungkinan besar, maksudnya obat yang akan melawan kanker.

robot nano- obat format baru, karena dalam hal zat yang membentuk obat, orang sudah melakukan segalanya. Tidak ada lagi yang bisa kami tawarkan - ada beberapa jenis senyawa kimia yang dapat digunakan untuk terapi. Ini baik protein atau molekul kecil atau asam nukleat yang sekarang juga diterapkan.

Varian dari keduanya dan lainnya, dan yang ketiga, tentu saja, dapat dibuat dalam jumlah yang tidak terbatas, tetapi mereka memiliki potensi aplikasi yang terbatas, karena mereka bekerja sesuai dengan prinsip-prinsip kimia umum. Tidak mungkin lagi mempengaruhi sel dengan cara lain.

Oleh karena itu, di masa depan, masalah utama adalah pengiriman ketiga "blok" ini oleh robot nano, yang akan mengarah pada munculnya format terapi baru.

Tentu saja, kebanyakan orang hanya ingin minum pil, tetapi tidak semua zat obat dapat "diinvestasikan" di dalamnya. Pilihan yang lebih sederhana adalah kapsul. Lebih efektif - injeksi dan supositoria. Dan jika ada beberapa metode pengobatan universal, misalnya, menusuk semacam keripik dengan konsentrat obat di bawah kulit, tetapi setahun sekali, saya pikir banyak yang akan melakukannya.

Foto milik Biocad.

Diagnosa penyakit

Seseorang akan membutuhkan pengembangan metode diagnostik invasif minimal sehingga, secara kasar, setetes darah dapat dengan cepat menentukan kondisi seseorang: apakah ia memiliki penyakit onkologis dan, jika demikian, apakah ada metastasis, jenis kanker apa dan sebagainya. pada.

Sekarang ini bisa dilakukan pada sejumlah mililiter darah menggunakan metode high-throughput, tapi sejauh ini cukup mahal. Kami bergerak menuju profil individu seseorang untuk mengetahui segala sesuatu tentang diri kita sendiri ke tingkat molekul. Orang tersebut akan mengerti apa yang sebenarnya terjadi pada dirinya saat ini.

Mungkin ada sesuatu seperti jejaring sosial profil, tempat semua data akan disimpan - misalnya, pada ekspresi gen selama sebulan terakhir. Tampaknya semuanya mudah di sini, tetapi kenyataannya ada miliaran urutan, ratusan gen dengan mutasi berbeda, dengan tingkat signifikansi yang berbeda-beda. Oleh karena itu, diperlukan kelas baru dokter teoretis yang mampu menginterpretasikan data dalam jumlah besar ini.

Regenerasi, kecerdasan buatan

Mungkin di masa depan kita akan belajar bagaimana meregenerasi jaringan dan organ. Organ sudah tumbuh dari awal ke ukuran sebenarnya dari sel berkat pencetakan 3D. Mereka juga mencoba memulihkan sumsum tulang belakang setelah cedera - untuk mencetak neuron di lokasi cedera. Dengan kata lain, untuk menyuntik seseorang dengan selnya sendiri, dikalikan di laboratorium.

Selain itu, para ilmuwan akan lebih banyak menggunakan kecerdasan buatan dan jaringan saraf untuk membuat obat baru. AI belajar mandiri harus mengumpulkan cukup pengetahuan sendiri yang memungkinkannya memberikan jawaban yang benar. Jika ini tidak dikendalikan, malapetaka mungkin terjadi, tetapi, di sisi lain, itu akan mampu melepaskan tangan para peneliti secara signifikan dan memberi mereka kesempatan untuk menghasilkan ide-ide baru, karena AI akan mengambil alih semua prosedur rutin.