La începutul lui 2019, la Sankt Petersburg va avea loc un eveniment semnificativ pentru știința și medicina rusă: în perioada 26–30 ianuarie va avea loc următoarea școală de iarnă Future Biotech. Vorbitorii școlii de iarnă din acest an vor fi oameni de știință din cele mai importante centre științifice ale lumii: Harvard, Yale, University College London și multe altele. La școală vor participa și oameni de știință ruși eminenti, oameni de afaceri activi, lideri ai start-up-urilor și studenți cu știință intensivă, studenți absolvenți și tineri cercetători pasionați de știință. Tema cheie din acest an este indisolubil legată de medicină și este dedicată tehnologiilor de editare a genomului și terapiei genice.

Filosofie școlară Viitorul Biotech

În al treilea rând, acesta este cu siguranță un conținut științific fără precedent! În timpul prelegerilor, veți putea afla despre cele mai recente descoperiri direct - direct de la oamenii de știință care conduc cercetarea - și veți putea discuta cu aceștia despre cele mai „fierbinți” detalii.

Astfel, școala este în același timp însăși legătura dintre cercetarea științifică și afaceri, care este încă subdezvoltată în Rusia, precum și o platformă pentru dezvoltarea rețelelor profesionale și pomparea cunoștințelor.

Anul acesta, tema-cheie a școlii va fi editarea genomului și terapia genică. Astăzi, aceste tehnologii sunt cele mai promițătoare și finanțate domenii ale medicinei și farmaceutice mondiale. În 2016, piața medicamentelor pentru terapie genetică a fost estimată la 584 de milioane de dolari, iar până în 2023, potrivit analiștilor, veniturile globale din vânzarea unor astfel de medicamente vor depăși 4,4 miliarde de dolari - aceasta este o creștere de peste 30% anual!

Metodele moderne de inginerie genetică în combinație cu alte abordări revoluționează lupta împotriva bolilor genetice, oncologice și autoimune incurabile anterior în fața ochilor noștri. Ingineria genetică ne vine în ajutor în lupta împotriva bacteriilor rezistente la majoritatea antibioticelor cunoscute, care amenință să devină principala cauză de deces în lume până în 2050.

Două articole din proiectul nostru special sunt dedicate istoriei și metodelor ingineriei genetice. 12 metode în imagini» . - roșu.

Astăzi, pe piața mondială există doar câteva medicamente bazate pe terapia genică, zeci se află în diferite etape ale studiilor clinice. Conform raportului Cercetare de piață aliată, marea majoritate a medicamentelor de terapie genică sunt produse pentru pacienții cu patologii oncologice. Și în viitorul apropiat - cel puțin până în 2023 - această nișă își va păstra primatul pe piață. Alături de medicamentele pentru cancer sunt terapiile genetice pentru boli rare, boli cardiovasculare, tulburări neurologice și infecții.

Următorul deceniu va trece sub auspiciile introducerii de noi terapii care vizează tratarea unor tipuri agresive de cancer, patologii genetice, neurodegenerative, autoimune, precum și introducerea în practică a antibioticelor de nouă generație. Și în acest moment de cotitură, știința și industria rusă trebuie să depună toate eforturile pentru a-și ocupa locul pe piața biofarmaceutică globală, să devină un participant activ în cercetarea avansată și, astfel, să ofere rușilor acces la medicina avansată în viitor. Winter School Future Biotech 2019 ar trebui să devină un pas către atingerea acestui obiectiv global.Pentru acest lucru, organizatorii săi au invitat cei mai importanți oameni de știință din lume la Sankt Petersburg, a căror activitate acoperă cele mai promițătoare domenii ale biomedicinei și biotehnologiei. Aceste domenii vor fi discutate în capitolul următor.

Ce descoperiri în medicină ne așteaptă?

O lume în care aproape că nu există boli incurabile nu mai este doar un vis de fantezie: este o lume în care terapia genică și editarea genomului au devenit principala armă a medicinei (Fig. 3). Deja astăzi, datorită acestor abordări, a fost posibil să se realizeze progrese semnificative în tratamentul mai multor patologii incurabile anterior, despre care vom discuta mai jos.

Terapia genică: către o lume fără boli incurabile

Pentru a continua povestea, să perfecționăm terminologia. Se numesc boli ereditare cauzate de „defecțiuni” ale ADN-ului genetic. Dacă sunt provocate de o mutație într-o singură genă, de obicei sunt numite monogenic. Astfel de boli includ, de exemplu, fenilcetonuria, boala Gaucher și anemia cu celule falciforme. Există patologii cauzate de o defalcare a mai multor gene simultan (se numesc poligenic) sau un defect al unei părți semnificative a cromozomului ( cromozomiale boala). Bolile poligenice includ anumite tipuri de cancer, diabet, schizofrenie, epilepsie, boli coronariene și multe altele. Cel mai mare succes a fost obținut astăzi în tratamentul bolilor genetice monogenice, deoarece corectarea unei singure gene este o sarcină metodologic mai simplă decât tratarea bolilor poligenice sau a anomaliilor cromozomiale (totuși, nu totul este fără speranță aici!). În lupta împotriva bolilor genetice, terapia genică și editarea genomului sunt principalele instrumente ale viitorului în mâinile unui inginer genetician.

Conceptul de terapie genetică este elegant și frumos, ca orice geniu. Constă în livrarea unei gene sănătoase celulei, care înlocuiește versiunea ei „defectuoasă”. Cele mai multe terapii testate și aprobate clinic folosesc sisteme de vectori virali pentru a furniza și a introduce o variantă de genă sănătoasă în celule (Figura 4). În viitorul apropiat, oamenii de știință prezic dezvoltarea unor sisteme non-virale pentru livrarea genelor în celule.

Există două abordări principale: terapia genică postnatală (numită uneori somatică) și terapia genică fetală (altfel terapia genică prenatală sau fetală, despre care am scris recent în articolul „ Terapia genică fetală: de la teorie la practică» ).

În primul caz, genele sunt introduse în celulele somatice ale corpului, ceea ce îmbunătățește starea pacientului, dar genomul editat nu este transmis descendenților, deoarece editarea afectează doar populațiile de celule individuale, fără a modifica genomul celulelor producătoare de gameți. Această metodă este justificată pentru lupta, de exemplu, cu boli oncologice. În al doilea caz, ADN-ul este introdus în embrion într-un stadiu incipient de dezvoltare, ceea ce face posibilă editarea tuturor, a majorității sau a unei părți semnificative a celulelor fetale. Cu această abordare, modificările sunt moștenite, deoarece celulele germinale vor duce și ele aceste modificări. Această abordare este promițătoare pentru lupta împotriva celor mai severe patologii ereditare.

Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a aprobat deja 16 medicamente bazate pe terapia genică și celulară. Printre acestea se numără medicamentele pentru tratamentul tipurilor agresive de cancer de sânge, cancerul de prostată și o formă moștenită rară de orbire a retinei.

Terapia prenatală are o serie de avantaje față de postnatal, dintre care cel mai mare este ajutorul într-un stadiu incipient al dezvoltării bolii, când procesul patologic nu a avut încă timp să meargă departe. Datorită metodelor moderne de diagnostic prenatal, este posibilă corectarea genelor defecte în primele etape ale sarcinii, încă de la 14-16 săptămâni. Corectarea genelor mutante la un făt în curs de dezvoltare permite o creștere rapidă a populației de celule stem cu o variantă de genă „sănătoasă”, ceea ce înseamnă că boala poate fi vindecată complet sau, cel puțin, cursul ei poate fi atenuat semnificativ. În ciuda perspectivelor strălucitoare, oamenii de știință se confruntă în prezent cu o serie de probleme nerezolvate. Terapia genică fetală crește riscul de avort spontan și de naștere prematură datorită dezvoltării răspunsurilor imune la mamă și copil. În plus, poate duce la consecințe neașteptate și uneori catastrofale deja în stadiul de dezvoltare postnatală. Gena introdusă se poate integra nespecific în orice loc din genom și, astfel, poate perturba activitatea altor gene, provocând o boală genetică sau oncologică. Un alt efect secundar al terapiei genice fetale este mozaicism(fenomen în care unele celule au o genă „corectată”, în timp ce restul poartă versiunea ei „ruptă”), ceea ce poate duce la consecințe foarte imprevizibile în viitor.

Din punct de vedere al riscurilor potențiale, este evident că terapia genică fetală trebuie utilizată doar pentru tratarea bolilor genetice severe, pentru care nu există alte opțiuni de corectare. Aceste patologii includ unele boli genetice rare, cum ar fi distrofia musculară Duchenne, atrofia musculară spinală, insomnia familială fatală, fenilcetonuria și fibrodisplazia. Pentru tratamentul lor, opțiunile de terapie genetică sunt în prezent dezvoltate în mod activ, unele dintre ele fiind în fazele finale ale studiilor clinice. Printre cele mai rare patologii genetice se numără, desigur, boala lui Gaucher - o boală neurodegenerativă, a cărei formă gravă este în prezent netratabilă și întotdeauna fatală. Boala Gaucher este cea mai comună formă printre fermentopatiile ereditare rare, adică bolile asociate cu defecte enzimatice. Folosind exemplul ei, eficiența ridicată a terapiei genice fetale a fost demonstrată pentru prima dată în experimente pe șoareci, iar acum oamenii de știință se pregătesc pentru teste pe oameni. Aceasta înseamnă că viitorul, în care copiii cu bolile genetice incurabile menționate mai sus se pot recupera, va veni destul de curând.

terapia genică poate fi extrem de eficient în perioada postnatala, inclusiv pentru tratamentul pacienților adulți. Atrofia musculară spinală (SMA) a devenit alta orfan(adică o boală genetică rară), a cărei speranță mult așteptată pentru tratamentul a fost dată de terapia genică. Pe 23 decembrie 2016, FDA a aprobat primul medicament pentru SMI (cum sunt numiți cu afecțiune pacienții cu această boală) - nusinersen(nume comercial Spinraza). Conform rezultatelor studiilor clinice, 51% dintre pacienți și-au îmbunătățit abilitățile motorii, precum și au redus riscul de deces și ventilația permanentă a plămânilor în comparație cu grupul de control.

Terapia genică postnatală este, de asemenea, extrem de eficientă în lupta împotriva bolilor oncologice, care reprezintă una dintre principalele cauze de deces în țările cu un nivel de trai ridicat, potrivit OMS (Organizația Mondială a Sănătății). În prezent, există două medicamente aprobate: yescartași Kymriah care vizează tratamentul tipurilor extrem de agresive de limfom cu celule B folosind tehnologia CAR-T. Esența acestei tehnologii constă în „ajustarea” artificială a imunității pacientului împotriva celulelor tumorale. Limfocitele T sunt prelevate de la pacient și în laborator, folosind un vector viral inofensiv, gena receptorului antigen himeric (CAR) este introdusă în genomul acestora, ceea ce permite celulelor T modificate să recunoască un antigen specific pe suprafața malignului. celule B. Limfocitele T modificate sunt apoi reintroduse în sângele pacientului. Acolo încep să-și atace propriile limfocite B, distrugând „defectorii” maligni. Cu toate acestea, cu această terapie, riscul de a dezvolta reacții autoimune este mare. Acest lucru se datorează faptului că antigenele prin care războinicii noștri (limfocitele T modificate) recunosc „defectorii” se pot găsi uneori pe suprafața celulelor sănătoase. Cercetătorii lucrează activ pentru a rezolva această problemă.

Terapiile bazate pe CAR-T sunt poate cea mai de succes opțiune de tratament până în prezent la intersecția dintre terapiile celulare și cele genetice! Această tehnologie permite obținerea remisiunii complete în aproximativ jumătate din cazurile de tratament sau prelungirea vieții pacienților în majoritatea celorlalte cazuri.

Terapie genetică la Future Biotech

Tehnologiile bazate pe editarea genomurilor celulelor proprii ale pacientului (CAR-T) și interferența ARN, pe lângă limitările biologice și bioetice, au o altă problemă serioasă: costul extrem de ridicat! De exemplu, un curs complet de tratament medicamentos yescarta costă 350.000 USD și un curs anual de terapie, care include injecții săptămânale Patisiran, va costa pacientul 450 000 de dolari. Toate aceste probleme pe care oamenii de stiinta si companiile farmaceutice vor trebui sa le rezolve in viitorul foarte apropiat.

Tehnologia CRISPR-Cas9. Cel mai precis instrument de editare a genomului

Recent, presa a scris în mod constant despre diversele succese ale acestei abordări și din motive întemeiate: la urma urmei, tehnologia de editare a genomului folosind sistemul CRISPR-Cas9 este cu adevărat o dezvoltare de hotar (Fig. 5)!

Sunt atât de multe articole despre „Biomolecule” despre marea și puternica tehnologie CRISPR-Cas9 încât i-am dedicat o întreagă secțiune! - Ed.

Problema unei astfel de răspândiri masive a rezistenței în rândul bacteriilor are multe motive. Însuși procesul de dobândire a rezistenței este natural și inevitabil, dar abuzul de antibiotice, eliminarea lor necorespunzătoare și eliberarea masivă în mediu a accelerat atât de mult acest proces, încât unele infecții nu pot fi tratate nici măcar cu complexe de medicamente noi. Prin urmare, căutarea de noi antibiotice este o prioritate pentru știința modernă.

Cea mai comună țintă a tuturor antibioticelor cunoscute este aparatul de sinteză a proteinelor bacteriene. Aparatul de translație al procariotelor diferă de al nostru, ceea ce permite utilizarea unor inhibitori specifici ai sintezei proteinelor în bacterii fără a afecta propriile celule. Datorită distribuției masive a genelor de rezistență în bacterii, oamenii de știință își studiază în mod activ aparatul de sinteză a proteinelor și caută noi ținte și inhibitori de translație. Pe

Biotehnologiile medicale care folosesc sistemele vii și produsele lor schimbă fundamental abordarea dezvoltării medicamentelor și cresc șansele de a învinge sau chiar de a preveni bolile intratabile.

​Tabloul clinic al lumii

Investițiile în dezvoltarea medicală sunt în continuă creștere. Cheltuielile globale pentru cercetare și dezvoltare în știința vieții, potrivit Institutului de Cercetare Industrială (IRI), s-au triplat în ultimii zece ani și s-au ridicat la 169,3 miliarde de dolari în 2016. Mai mult, 85% din resurse provin din sectorul biofarmaceutic. În ceea ce privește cheltuielile pentru cercetare și dezvoltare, medicina este lider alături de TIC (tehnologia informației și comunicațiilor - 204,5 miliarde USD în 2016).

Cu toate acestea, ponderea cheltuielilor pentru cercetare în totalul cheltuielilor private și publice pentru îngrijirea sănătății, chiar și în țările dezvoltate, este relativ mică. În Statele Unite, țara lider în investiții în cercetare și dezvoltare, în 2016, ponderea acestora a fost de 4,9% din cheltuielile totale pentru sănătate, estimate la 3,2 trilioane de dolari. În Rusia - 1,8% din cheltuielile totale de 9,7 miliarde de dolari, sau 544 de miliarde de ruble.

Nevoile medicinei sunt determinate de tabloul clinic al lumii. În secolul XXI, se compune din boli cardiovasculare și oncologice, afecțiuni senile, boli ereditare și chiar orfane (rare) de diverse etiologii. În plus, știința încă caută modalități de a face față infecțiilor virale pe scară largă care nu sunt susceptibile de vaccinare clasică (gripa, infecție cu HIV) și altele noi exotice - SARS, Ebola, Zika.

În primul rând, companiile farmaceutice și statul investesc în locuri în care succesul în tratament și rentabilitatea investiției sunt garantate. „Alegerea domeniilor relevante în medicină se bazează pe potențialul produsului final în ceea ce privește eficacitatea acestuia, pe solicitarea consumatorului, care poate fi statul ca reprezentant al pacienților, precum și interesul companiilor private și al investitorilor în implementarea unor proiecte inovatoare cu o rambursare mare”, notează CEO-ul companiei Future Biotech Denis Kurek.

În special, principalele forțe ale dezvoltatorilor ruși, comandați de stat, sunt aruncate în crearea unui remediu eficient și accesibil pentru cancer, a doua cauză de deces în Rusia, după bolile sistemului cardiovascular. Volumul anual al achizițiilor publice pentru tratamentul cancerului depășește 60 de miliarde de ruble. - astfel de date sunt date Grupului DSM. „Boala are un public larg, costul medicamentelor este mare. Rentabilitatea investiției în dezvoltarea unui remediu pentru cancer este destul de rapidă”, spune Sergey Shulyak, expert pe piața farmaceutică, CEO al DSM Group.

Realizările ultimilor ani în domeniul biologiei, chimiei, imunologiei, biologiei celulare și altor științe fac posibilă realizarea unei descoperiri în domeniul aplicării lor aplicate în medicina practică. Născute la intersecția acestor științe, biotehnologiile medicale în următorii 20 de ani pot surprinde umanitatea nu mai puțin decât, de exemplu, tehnologia informației.

Imunoterapie

Una dintre cele mai promițătoare tehnologii pentru crearea de medicamente moderne pentru boli oncologice și autoimune este biosinteza anticorpilor monoclonali (MAB). Apropiate structural de imunoglobulinele umane, proteinele din sânge, care sunt unul dintre principalele mecanisme de apărare a organismului împotriva bolilor infecțioase, mAb-urile sunt mai puțin toxice și mai sigure decât chimioterapia convențională.

Primul medicament imunoterapeutic importat de nouă generație ipilimumab (TM Yervoy), care este un anticorp monoclonal capabil să lege și să suprime apărarea celulelor de melanom metastatic (cancer de piele), a fost introdus pe piață în 2014 de Bristol-Myers Squibb. În 2018-2019, Biocad plănuiește să lanseze în Rusia un medicament care funcționează pe același principiu, dar cu un spectru mai larg de acțiune. Acest lucru a fost declarat anterior de ministrul sănătății al Federației Ruse, Veronika Skvortsova.

Astăzi, costul medicamentelor în Rusia este de aproximativ 100 de mii de ruble. pentru ambalare. Un curs de tratament cu medicament de susținere a ipilimumab din aceeași clasă și aceeași companie - nivolumab (TM Opdivo) va costa de două ori mai mult. Medicamentele importate sunt încă monopoliştii noii pieţe. Dezvoltarile rusești sunt concepute pentru a reduce costul medicamentelor vitale. Programul Pharma 2020 subvenționează dezvoltări în acest domeniu (vezi diagrama). În special, Biocad a lansat primul medicament rusesc pe bază de MCA, rituximab, în ​​2014, ca urmare a unui parteneriat public-privat finanțat de bugetul federal.

Stimularea industriei (din 2015, medicamentele de fabricație rusă au preferințe semnificative în achizițiile publice de medicamente) a permis tehnologiilor rusești să avanseze serios în crearea de medicamente de nouă generație și să elimine medicamentele importate. Potrivit Grupului DSM, în 2015, ponderea medicamentelor produse din Rusia în achizițiile guvernamentale în cadrul programului Seven Nosologies a crescut de la 3 la aproape 20%. În cadrul acestui program, cele mai scumpe medicamente pentru șapte boli rare, inclusiv neoplasmele maligne ale țesuturilor hematopoietice și limfoide, sunt achiziționate la nivel central, folosind fonduri bugetare federale. În ultimii doi ani, volumul achizițiilor, inclusiv medicamente anti-cancer interne, în cadrul programului de beneficii de stat pentru medicamente (ONLS) a crescut semnificativ.

Vaccinuri împotriva bolilor autoimune

Terapia cu anticitokine este ultimul cuvânt în tratamentul bolilor autoimune, în care unele dintre celulele imune concepute pentru a proteja organismul încep să-l omoare. Cu toate acestea, în forma sa actuală, această tehnologie are dezavantaje evidente - corpul nu tuturor pacienților răspunde la ea, nu există biomarkeri de încredere care să permită prezicerea succesului acestei terapii foarte costisitoare.

Dezvoltarea ulterioară a metodei, potrivit directorului științific al Centrului Federal de Cercetare pentru Bazele Fundamentale de Biotehnologie al Academiei Ruse de Științe, șeful Departamentului de Biotehnologie al Facultății de Biologie a Universității de Stat din Moscova. M.V. Lomonosov, academicianul Konstantin Skryabin, este asociat cu crearea de medicamente bazate pe anticorpi bispecifici, așa cum sunt numiți, cu proprietăți dorite, sau vaccinuri binare. Acestea sunt bioconstrucții bazate pe anticorpi, la figurat vorbind, cu două brațe. Un anticorp se agață de suprafața celulei imunitare „nebună”, iar al doilea, ca un portar de hochei într-o capcană, prinde citokinele dăunătoare eliberate din celulă și le neutralizează.

Probabil că nu vor apărea pe piață până la mijlocul anilor 2020. Dezvoltarea unor astfel de medicamente este o cale lungă și costisitoare.

Subiectul cercetării nu îl reprezintă doar anticorpii înșiși, ci și ținta - o celulă distructivă sau o substanță care își activează activitatea și care trebuie neutralizată. „Identificarea țintei este o parte importantă a inovației în domeniul medicamentelor”, spune Konstantin Skryabin.

„Trebuie să înțelegeți despre ce fel de celulă patologică „nebună” vorbim și cu ajutorul țintei care poate fi distinsă această celulă de celulele sănătoase. Principalul lucru este prezența unei ținte adecvate descoperite de biologi și cercetători fundamentali”, este de acord Alexander Vlasov, director medical al Companiei Naționale de Imunobiologie (parte a Corporației de Stat Rostec).

Cultivarea țesuturilor

Tehnologiile existente fac deja posibilă creșterea țesuturilor și chiar a organelor întregi folosind resursele organismului însuși (celule autologe, celule stem binecunoscute sunt varietatea lor). Dar principala problemă este că construcția celulară necesită o matrice - un cadru, care, în mod ideal, la finalizarea construcției, ar trebui înlocuit cu un țesut restaurat și să dispară fără urmă.

Dezvoltarea Universității de Stat din Moscova oferă fibroină de mătase (proteine) de viermi de mătase ca atare schelă pentru creșterea țesuturilor. Până acum, polimerii sintetici biodegradabili au concurat pe piața matricei, dar utilizarea materialelor naturale pare mai promițătoare. Primele rezultate ale bioprotezării intestinului subțire la șobolani sunt încurajatoare că această tehnologie va fi la cerere.

„Pentru a dezvolta noi țesuturi și organe, cum ar fi pielea sau intestinul subțire, celulele trebuie să formeze structura dorită a unui anumit organ. Proteina de mătase de viermi de mătase vă permite să structurați țesătura ”, notează Konstantin Skryabin. În opinia sa, tehnologia are un viitor mare.

Inginerie genetică

Știința nu numai că a învățat să citească genomul uman cu toate informațiile ereditare, ci a găsit și o modalitate de a-l edita, ceea ce deschide noi oportunități pentru tratamentul oncologiei, virusului imunodeficienței umane și bolilor monogenice. Lider în calea utilizării terapiei de editare a genomului pentru infecția cu HIV, cu șase studii clinice înregistrate până în prezent. „Perspectivele pentru aplicarea editării genomului sunt nesfârșite. În domeniul transplantului de organe și țesuturi, de exemplu, un loc aparte îl ocupă evoluțiile pentru depășirea histologică interspecie.

compatibilitate. Animalele „editate”, cum ar fi porcii, ținând cont de fiziologia și arhitectura organelor și țesuturilor, pot fi donatori universali pentru oameni”, notează autorii raportului „Editarea genomului și posibilitățile terapiei genetice în oncologie” al Skolkovo. Fundație.

Tehnologiile medicale mondiale, potrivit academicianului Scriabin, au trecut la măsuri preventive împotriva bolilor insolubile. La începutul anilor 2000, citirea genomului costa 3 miliarde de dolari, acum tehnologia permite să se facă pentru 1 000 de dolari.Una dintre companiile americane specializate în acest serviciu a anunțat posibilitatea de a obține toată informația genetică umană în decurs de două ore la un preț care să nu depășească 100 de dolari. .

Căutarea din ultimii 20 de ani pentru o abordare a diagnosticului neinvaziv al bolilor genetice fetale a făcut posibilă într-un stadiu incipient - deja după a zecea săptămână de sarcină - să se determine fragmente libere de ADN din celulele fetale din sângele mamei. Este suficientă o probă de sânge de la mamă. În Europa, s-au făcut deja 400 de mii de teste folosind material fetal care circulă în sângele matern, în China - 500 de mii. În Rusia, până acum au fost efectuate doar primele cinci mii de teste. Nu există un echipament necesar înregistrat în țară, analogii străini sunt foarte scumpi, astfel încât serviciul nu este disponibil în practica medicală de zi cu zi. În plus, conform lui Konstantin Skryabin, sistemul de stat de asigurări medicale obligatorii (CHI) plătește pentru metodele standard de diagnostic prenatal, așa-numita puncție - colectarea materialelor necesare lichidului amniotic cu pătrunderea instrumentelor în cavitatea uterină.

Potrivit lui Kirill Kaem, director executiv al Clusterului de Tehnologii Biomedicale al Fundației Skolkovo, viitorul aparține Big Data în medicină: „Prin colectarea de date privind populațiile mari, puteți schimba complet paradigma sănătății. Aceste date vor oferi o prognoză probabilistică a riscurilor și ne vor permite să ne angajăm în prevenire nu numai în forma tradițională, ci să facem intervenții specifice care vor opri dezvoltarea bolilor.”

Alexander Vlasov așteaptă soluții promițătoare în domeniul extinderii vieții și al îmbătrânirii confortabile de la experții occidentali. Studiile fundamentale despre problemele îmbătrânirii, potrivit acestuia, sunt încă rare în țara noastră.

Noul număr al revistei „Science First Hand” a ieșit „pe urmele” conferinței întregi rusești cu participare internațională „Biotehnologia - medicina viitorului”, desfășurată la Novosibirsk Academgorodok în iulie 2017. Printre organizatorii Forumul științific este Institutul de Biologie Chimică și Medicină Fundamentală și Institutul de Citologie și geneticieni din Filiala Siberiană a Academiei Ruse de Științe, precum și Universitatea Națională de Cercetare de Stat din Novosibirsk, unde cercetarea biomedicală se desfășoară în cadrul unitatea academică strategică „Biologie sintetică”, care reunește un număr de participanți ruși și străini, în primul rând institute ale filialei siberiene a Academiei Ruse de Științe a profilului biologic. În primul articol introductiv al problemei, autorii săi oferă o privire de ansamblu asupra celor mai relevante domenii și a rezultatelor promițătoare ale cercetării legate de dezvoltarea și implementarea de noi tehnologii de inginerie genetică, celulară, tisulară, imunobiologică și digitală în medicina practică, unele dintre care sunt prezentate în detaliu în alte articole ale numărului.

Despre autori

Valentin Viktorovici Vlasov- Academician al Academiei Ruse de Științe, Director științific al Institutului de Biologie Chimică și Medicină Fundamentală al Filialei Siberiei a Academiei Ruse de Științe (ICBFM SB RAS, Novosibirsk), Șef al Departamentului de Biologie Moleculară și Biotehnologie al Statului Novosibirsk Universitate. Laureat al Premiului de Stat al Federației Ruse (1999). Autor și coautor a peste 520 de lucrări științifice și a 30 de brevete.

Dmitri Vladimirovici Pyshny- Membru corespondent al Academiei Ruse de Științe, Doctor în Științe Chimice, Director și șef al Laboratorului de Chimie Biomedicală, ICBFM SB RAS (Novosibirsk). Autor și coautor a peste 160 de lucrări științifice și a 15 brevete.

Pavel Evghenievici Vorobiov- Candidat de Științe Chimice, Cercetător la Laboratorul de Chimie Biomedicală, ICBFM SB RAS (Novosibirsk), Profesor asociat la Departamentul de Biologie Moleculară și Biotehnologie, Universitatea de Stat din Novosibirsk. Autor și coautor a 25 de lucrări științifice.

Dezvoltarea rapidă a științei biologice, ca urmare a apariției dispozitivelor de înaltă performanță și a creării de metode de manipulare a biopolimerilor și celulelor informaționale, a pregătit fundația pentru dezvoltarea medicinei viitorului. Ca urmare a cercetărilor din ultimii ani, s-au dezvoltat metode eficiente de diagnostic, au apărut oportunități pentru proiectarea rațională a medicamentelor antivirale, antibacteriene și antitumorale, terapia genică și editarea genomului. Tehnologiile biomedicale moderne încep să influențeze din ce în ce mai mult economia și să determine calitatea vieții oamenilor.

Până în prezent, structura și funcțiile principalelor molecule biologice au fost studiate în detaliu și au fost dezvoltate metode pentru sinteza proteinelor și acizilor nucleici. Acești biopolimeri sunt materiale „inteligente” prin natura lor, deoarece sunt capabili să „recunoaște” și să acționeze asupra anumitor ținte biologice într-un mod foarte specific. Prin „programarea” țintită a unor astfel de macromolecule, este posibil să se creeze construcții moleculare de receptor pentru sisteme analitice, precum și medicamente care afectează selectiv programe genetice sau proteine ​​specifice.

„Medicamentele inteligente” create prin metode de biologie sintetică deschid oportunități pentru vizate terapia (țintită) a bolilor autoimune, oncologice, ereditare și infecțioase. Acest lucru oferă motive pentru a vorbi despre introducerea abordărilor medicale personalizate în practica medicală, axate pe tratamentul unei anumite persoane.

Cu ajutorul tehnologiilor medicale moderne și a produselor farmaceutice, astăzi este posibil să se vindece multe boli care au fost o problemă medicală uriașă în trecut. Dar, odată cu dezvoltarea medicinei practice și cu creșterea speranței de viață, sarcina asistenței medicale în adevăratul sens al cuvântului devine din ce în ce mai urgentă: nu doar combaterea bolilor, ci și menținerea sănătății existente, astfel încât o persoană să poată conduce un stil de viață activ și să rămână un membru cu drepturi depline al societății până la bătrânețe.

Această problemă poate fi rezolvată prin asigurarea unui control eficient constant asupra stării organismului, ceea ce ar permite evitarea acțiunii factorilor adversi și prevenirea dezvoltării bolii, dezvăluirea procesului patologic în cel mai incipient stadiu și eliminarea însăși cauza a boala.

În acest sens, sarcina principală a medicinei viitorului poate fi formulată ca „managementul sănătății”. Este destul de realist să faceți acest lucru dacă aveți informații complete despre ereditatea unei persoane și monitorizați indicatorii cheie ai stării corpului.

Diagnosticare „inteligentă”.

Pentru a gestiona sănătatea, este necesar să existe metode minim invazive eficiente și simple pentru diagnosticarea precoce a bolilor și determinarea sensibilității individuale la medicamentele terapeutice, precum și la factorii de mediu. De exemplu, sarcini precum crearea de sisteme pentru diagnosticarea genelor și detectarea agenților patogeni ai bolilor infecțioase umane, dezvoltarea de metode pentru determinarea cantitativă a proteinelor și acizilor nucleici - markeri ai bolilor - ar trebui rezolvate (și sunt deja rezolvate) .

Separat, merită subliniată crearea de metode pentru diagnosticul precoce non-invaziv ( biopsie lichidă) boli tumorale bazate pe analiza ADN-ului și ARN extracelular. Sursa acestor acizi nucleici sunt atât celulele moarte, cât și cele vii. În mod normal, concentrația lor este relativ scăzută, dar de obicei crește odată cu stresul și dezvoltarea proceselor patologice. Când apare o tumoare malignă, acizii nucleici secretați de celulele canceroase intră în fluxul sanguin, iar astfel de ARN și ADN circulant caracteristic pot servi ca markeri ai bolii.

Noroc!

Metodele moderne de secvențiere a genomului sunt introduse pe scară largă în medicină, iar în viitorul apropiat toți pacienții vor avea pașapoarte genetice. Informațiile despre caracteristicile ereditare ale pacientului stau la baza medicinei personalizate predictive. Prevenit, după cum știți, în avans. O persoană care este conștientă de posibilele riscuri își poate organiza viața în așa fel încât să prevină dezvoltarea bolii. Acest lucru se aplică și stilului de viață, alegerii alimentelor și medicamentelor terapeutice.

Sub condiția monitorizării constante a unui set de markeri care semnalează abaterile în activitatea corpului, este posibil să le corectăm în timp. Există deja multe metode de monitorizare a stării corpului: de exemplu, folosind senzori care monitorizează funcționarea sistemului cardiovascular și calitatea somnului sau dispozitive care analizează produsele gazoase din aerul expirat de o persoană. Se deschid oportunități uriașe în legătură cu dezvoltarea tehnologiilor minim invazive pentru biopsia lichidă și a tehnologiilor pentru analiza proteinelor și peptidelor care circulă în sânge. În stadiile incipiente ale bolii, în multe cazuri este posibilă corectarea stării corpului prin metode „moale”: schimbarea naturii nutriției, folosind microelemente suplimentare, vitamine și probiotice. Recent, s-a acordat o atenție deosebită posibilităților de corectare a abaterilor în compoziția microflorei intestinale umane, care sunt asociate cu dezvoltarea unui număr mare de condiții patologice.

Acum, pe baza unor astfel de markeri, sunt dezvoltate abordări pentru diagnosticarea precoce a cancerului, metode pentru prezicerea riscului de dezvoltare a acestuia, precum și evaluarea severității cursului bolii și a eficacității terapiei. De exemplu, s-a arătat la Institutul de Biologie Chimică și Medicină Fundamentală al Filialei Siberiei a Academiei Ruse de Științe că gradul de metilare secţiuni specifice ale ADN-ului. A fost dezvoltată o metodă pentru a izola ADN-ul circulant din probele de sânge și pentru a analiza natura metilării acestuia. Această metodă poate deveni baza pentru un diagnostic precis non-invaziv al cancerului de prostată, care nu există astăzi.

O sursă importantă de informații despre starea sănătății poate fi așa-numita ARN necodant, adică acele ARN care nu sunt un șablon pentru sinteza proteinelor. În ultimii ani, s-a stabilit că în celule se formează multe ARN-uri necodificatoare diferite, care sunt implicate în reglarea diferitelor procese la nivelul celulelor și a întregului organism. Studiul spectrului de microARN și ARN-uri lungi necodificatoare în diferite condiții deschide largi oportunități pentru diagnosticare rapidă și eficientă. Institutul de Biologie Moleculară și Celulară SB RAS (IMKB SB RAS, Novosibirsk) și ICBFM SB RAS au identificat o serie de miARN - markeri promițători ai bolilor tumorale.

Cu ajutorul tehnologiilor moderne de secvențiere ARN și ADN, se poate crea o platformă pentru diagnosticarea și prognoza bolilor oncologice umane bazată pe analiza conținutului de microARN și genotiparea, adică stabilirea unor variante genetice specifice ale unei anumite gene, precum și determinarea profiluri expresie(activitati) ale genelor. Această abordare implică capacitatea de a efectua rapid și simultan mai multe analize folosind dispozitive moderne - microcipuri biologice.

Biocipurile sunt dispozitive miniaturale pentru analiza paralelă a macromoleculelor biologice specifice. Ideea creării unor astfel de dispozitive s-a născut la Institutul de Biologie Moleculară. V. A. Engelhardt de la Academia Rusă de Științe (Moscova) la sfârșitul anilor 1980. În scurt timp, tehnologiile cu biocipuri au apărut ca un domeniu independent de analiză cu o gamă largă de aplicații practice, de la studiul problemelor fundamentale ale biologiei moleculare și ale evoluției moleculare până la identificarea tulpinilor bacteriene rezistente la medicamente.

Astăzi, IMB RAS produce și utilizează în practica medicală sisteme originale de testare pentru identificarea agenților patogeni ai unui număr de infecții semnificative social, inclusiv tuberculoza, cu depistarea simultană a rezistenței acestora la medicamentele antimicrobiene; sisteme de testare pentru evaluarea toleranței individuale la medicamentele citostatice și multe altele.

Dezvoltarea metodelor de diagnostic bioanalitice necesită o îmbunătățire continuă sensibilitate- capacitatea de a da un semnal de încredere la înregistrarea unor cantități mici dintr-o substanță detectabilă. Biosenzori este o nouă generație de dispozitive care permit analiza specifică a conținutului diverșilor markeri de boală în probe de compoziție complexă, ceea ce este deosebit de important în diagnosticarea bolilor.

ICBFM SB RAS în cooperare cu Institutul de Fizică a Semiconductorilor din Novosibirsk SB RAS dezvoltă microbiosenzori bazați pe tranzistoare cu efect de câmp, care sunt printre cele mai sensibile dispozitive analitice. Un astfel de biosenzor face posibilă monitorizarea interacțiunii biomoleculelor în timp real. Partea sa constitutivă este una dintre astfel de molecule care interacționează, care joacă rolul unei sonde moleculare. Sonda captează o țintă moleculară din soluția analizată, a cărei prezență poate fi folosită pentru a judeca caracteristicile specifice ale sănătății pacientului.

"Medicina complementară

Descifrarea genomului uman și a agenților patogeni ai diferitelor infecții a deschis calea dezvoltării unor abordări radicale în tratamentul bolilor prin țintirea cauzei lor fundamentale - programele genetice responsabile de dezvoltarea proceselor patologice. O înțelegere profundă a mecanismului de declanșare a bolii, în care sunt implicați acizii nucleici, face posibilă proiectarea acizilor nucleici terapeutici care înlocuiesc funcția pierdută sau blochează patologia care a apărut.

Un astfel de impact poate fi realizat folosind fragmente de acizi nucleici - sintetici oligonucleotide, capabil să interacționeze selectiv cu anumite secvențe de nucleotide din compoziția genelor țintă conform principiului complementaritatea. Însăși ideea utilizării oligonucleotidelor pentru a ținti genele a fost prezentată pentru prima dată în Laboratorul de polimeri naturali (mai târziu, Departamentul de Biochimie) al Institutului de Chimie Bioorganică din Novosibirsk, Filiala Siberiană a Academiei Ruse de Științe (acum Institutul de Chimie). Biologie și Medicină Fundamentală, Filiala Siberiană a Academiei Ruse de Științe). Primele preparate au fost create la Novosibirsk acţiune dirijată de gene pentru inactivarea selectivă a ARN-ului viral și a unora celulare.

Medicamente similare terapeutice țintite pe gene sunt în prezent dezvoltate activ pe baza acizilor nucleici, analogii și conjugații acestora (oligonucleotide antisens, ARN interferent, aptameri, sisteme de editare genomică). Studii recente au arătat că pe baza oligonucleotide antisens este posibil să se obțină o gamă largă de substanțe biologic active care acționează asupra diferitelor structuri genetice și declanșează procese care duc la o „oprire” temporară a genelor sau la o modificare a programelor genetice - apariția mutatii. S-a dovedit că cu ajutorul unor astfel de compuși este posibilă suprimarea funcționării anumitor ARN mesager celulele vii afectând sinteza proteinelor și protejează celulele de infecțiile virale.

Astăzi, oligonucleotidele și ARN-ul antisens, care suprimă funcțiile ARNm și ARN viral, sunt folosite nu numai în cercetarea biologică. O serie de medicamente antivirale și antiinflamatoare pe bază de analogi artificiali ai oligonucleotidelor sunt testate, iar unele dintre ele încep deja să fie introduse în practica clinică.

Laboratorul de chimie biomedicală al ICBFM SB RAS, care lucrează în această direcție, a fost înființat în 2013 datorită unui megagrant științific din partea Guvernului Federației Ruse. A fost organizat de profesorul de la Universitatea Yale, laureatul Nobel S. Altman. Laboratorul efectuează cercetări privind proprietățile fizico-chimice și biologice ale noilor oligonucleotide artificiale promițătoare, pe baza cărora sunt dezvoltate medicamente antibacteriene și antivirale țintite pe ARN.

În cadrul proiectului condus de S. Altman, a fost realizat un studiu sistematic la scară largă al impactului diverșilor analogi de oligonucleotide artificiale asupra microorganismelor patogene: Pseudomonas aeruginosa, Salmonella, Staphylococcus aureus și virusul gripal. Au fost identificate gene țintă care pot suprima cel mai eficient acești agenți patogeni; sunt în curs de evaluare caracteristicile tehnologice și terapeutice ale analogilor de oligonucleotide cei mai activi, inclusiv cei care prezintă activitate antibacteriană și antivirală.

În ICBFM SB RAS au fost sintetizate pentru prima dată în lume fosforilguanidina derivați de oligonucleotide. Acești compuși noi sunt neutri din punct de vedere electric, stabili în mediile biologice și se leagă puternic de ținte de ARN și ADN într-o gamă largă de condiții. Datorită gamei de proprietăți unice, acestea sunt promițătoare pentru utilizare ca agenți terapeutici și pot fi, de asemenea, utilizate pentru a îmbunătăți eficiența instrumentelor de diagnostic bazate pe tehnologiile biocipurilor.

Efectele „antisens” asupra ARN-ului mesager nu se limitează la simpla blocare îmbinare(procesul de „maturare” a ARN) sau sinteza proteinelor. Mai eficientă este tăierea enzimatică a ARNm, provocată de legarea oligonucleotidului terapeutic la țintă. În acest caz, oligonucleotida - inductorul de clivaj - se poate lega ulterior de o altă moleculă de ARN și își poate repeta acțiunea. ICBFM SB RAS a studiat efectul oligonucleotidelor care formează complexe la legarea cu ARNm, care pot servi drept substraturi pentru enzima RNază P. Această enzimă în sine este un ARN cu proprietăți catalitice ( ribozimă).

Nu numai nucleotide antisens, ci și ARN-uri dublu catenar, acționând conform mecanismului interferența ARN. Esența acestui fenomen este că, la intrarea în celulă, dsRNA-urile lungi sunt tăiate în fragmente scurte (așa-numitele mici ARN interferente, siARN) complementar unei regiuni specifice de ARN mesager. Prin legarea la un astfel de ARNm, siPNA-urile declanșează acțiunea unui mecanism enzimatic care distruge molecula țintă.

Utilizarea acestui mecanism deschide noi posibilități pentru crearea unei game largi de medicamente netoxice extrem de eficiente pentru a suprima expresia aproape oricărei gene, inclusiv a genelor virale. La ICBPM SB RAS au fost concepute medicamente anticancerigene promițătoare, bazate pe mici ARN interferenți, care au arătat rezultate bune în experimentele pe animale. Una dintre descoperirile interesante este ARN-ul dublu catenar al structurii originale, care stimulează producția de interferon care suprimă eficient procesul de metastază tumorală. O bună penetrare a medicamentului în celule este asigurată de purtători - nou cationic lipozomii(vezicule lipidice), dezvoltate în comun cu specialiști de la Universitatea de Stat de Tehnologii Chimice Fine Lomonosov din Moscova.

Noi roluri pentru acizii nucleici

Dezvoltarea metodei de reacție în lanț a polimerazei, care face posibilă multiplicarea acizilor nucleici - ADN și ARN în cantități nelimitate, precum și apariția tehnologiilor de selecție moleculară a acizilor nucleici au făcut posibilă crearea de ARN și ADN artificial cu proprietățile dorite. Se numesc molecule de acid nucleic care leagă selectiv anumite substanțe aptameri. Pe baza acestora, se pot obține medicamente care blochează funcțiile oricăror proteine: enzime, receptori sau regulatori ai activității genelor. În prezent, s-au obținut deja mii de aptameri diferiți, care sunt utilizați pe scară largă în medicină și tehnologie.

Unul dintre liderii mondiali în acest domeniu este o companie americană Soma Logic Inc.. - creează așa-numitul somemeri, care sunt selectați selectiv din biblioteci de acizi nucleici modificați chimic în funcție de nivelul de afinitate pentru anumite ținte. Modificările la baza azotată conferă acestor aptameri o funcționalitate suplimentară „asemănătoare proteinei”, ceea ce asigură o stabilitate ridicată a complecșilor lor cu ținte. În plus, aceasta crește probabilitatea de selecție cu succes a somerilor pentru acei compuși pentru care nu a fost posibil să se selecteze aptameri convenționali.

Printre aptamerii cu afinitate pentru ținte semnificative din punct de vedere clinic, există în prezent candidați pentru medicamentele terapeutice care au ajuns la a treia fază cheie a studiilor clinice. Unul din ei - Macugen- utilizat deja în practica clinică pentru tratamentul bolilor retinei; medicament pentru tratamentul degenerescenței maculare a retinei asociate cu vârsta Fovista finalizează cu succes testul. Și există multe astfel de medicamente în curs de dezvoltare.

Dar terapia nu este singurul scop al aptamerilor: ei prezintă un mare interes pentru bioanalişti ca molecule de recunoaştere atunci când creează. biosenzori aptamer.

Aptasenzorii bioluminiscenți cu o structură comutabilă sunt dezvoltați la ICBFM împreună cu Institutul de Biofizică al Filialei Siberiei a Academiei Ruse de Științe (Krasnoyarsk). Au fost obținuți aptameri care joacă rolul unui bloc reporter al senzorului la fotoproteina activată de Ca 2+. obelin, care este o etichetă bioluminiscentă convenabilă. Acest senzor este capabil să „capteze” moleculele doar anumitor proteine ​​care trebuie detectate în probă. În prezent, biosenzori comutabili pentru proteinele din sânge modificate care servesc ca markeri ai diabetului sunt construiți conform acestei scheme.

ARN-ul mesager (mesager) în sine este un obiect nou printre acizii nucleici terapeutici. Companie Moderna Therapeutics(SUA) efectuează în prezent studii clinice la scară largă ale ARNm. Când intră într-o celulă, ARNm-urile acționează în ea ca fiind proprii. Ca rezultat, celula este capabilă să producă proteine ​​care pot preveni sau opri dezvoltarea bolii. Majoritatea acestor medicamente potențiale terapeutice sunt direcționate împotriva bolilor infecțioase (virus gripal, virus Zika, citomegalovirus etc.) și oncologice.

Proteinele ca medicament

Progresele extraordinare ale biologiei sintetice din ultimii ani s-au reflectat și în dezvoltarea tehnologiilor de producere a proteinelor terapeutice, care sunt deja utilizate pe scară largă în clinică. În primul rând, acest lucru se aplică anticorpilor antitumorali, cu ajutorul cărora a devenit posibilă o terapie eficientă pentru o serie de boli oncologice.

Acum există din ce în ce mai multe noi medicamente proteice antitumorale. Un exemplu este un drog lactaptina, creat la ICBFM SB RAS pe baza unui fragment din una dintre principalele proteine ​​din laptele uman. Cercetătorii au descoperit că această peptidă induce apoptoza celule ("sinucidere") ale unei culturi standard de celule tumorale - adenocarcinom mamar uman. Prin utilizarea metodelor de inginerie genetică, s-au obținut o serie de analogi structurali ai lactaptinei, dintre care a fost selectat cel mai eficient.

Testele pe animale de laborator au confirmat siguranța medicamentului și activitatea sa antitumorală și antimetastatică împotriva unui număr de tumori umane. Tehnologia de obținere a lactaptinei în substanță și formă de dozare a fost deja dezvoltată și au fost fabricate primele loturi experimentale de medicament.

Anticorpii terapeutici sunt din ce în ce mai folosiți pentru a trata infecțiile virale. Specialiștii ICBFM SB RAS au reușit să creeze un anticorp umanizat împotriva virusului encefalitei transmise de căpușe prin metode de inginerie genetică. Medicamentul a trecut de toate studiile preclinice, dovedind eficiența sa ridicată. S-a dovedit că proprietățile protectoare ale anticorpului artificial sunt de o sută de ori mai mari decât cele ale unui preparat de anticorpi comercial obținut din serul donatorului.

O invazie a eredității

Descoperirile din ultimii ani au extins posibilitățile terapiei genice, care până de curând părea științifico-fantastică. Tehnologie editare genomică, bazat pe utilizarea sistemului CRISPR/Cas ARN-proteine, sunt capabili să recunoască anumite secvențe ADN și să introducă rupturi în ele. In timpul "reparatiei" reparatii) a unor astfel de tulburări, este posibilă corectarea mutațiilor responsabile de boli, sau introducerea de noi elemente genetice în scop terapeutic.

Editarea genelor deschide perspectiva unei soluții radicale la problema bolilor genetice prin modificarea utilizării genomului fertilizare in vitro. Posibilitatea fundamentală a modificărilor direcționate în genele unui embrion uman a fost deja dovedită experimental, iar crearea unei tehnologii care să asigure nașterea copiilor fără boli ereditare este o sarcină pentru viitorul apropiat.

Nu numai că editarea genelor poate fi folosită pentru a „remedia” genele, dar această abordare poate fi folosită pentru a lupta împotriva infecțiilor virale care nu sunt susceptibile de terapie convențională. Vorbim despre virusuri care își integrează genomul în structurile celulare ale corpului, unde este inaccesibil medicamentelor antivirale moderne. Astfel de virusuri includ HIV-1, virusurile hepatitei B, papilomavirusurile, poliomavirusurile și o serie de altele. Sistemele de editare genomică pot inactiva ADN-ul viral în interiorul celulei prin tăierea acestuia în fragmente inofensive sau introducerea mutațiilor inactivatoare în ea.

Evident, utilizarea sistemului CRISPR/Cas ca mijloc de corectare a mutațiilor umane va deveni posibilă numai după îmbunătățirea acestuia pentru a asigura un nivel ridicat de specificitate și a efectua o gamă largă de teste. În plus, pentru a combate cu succes infecțiile virale periculoase, este necesar să se rezolve problema eliberării eficiente a agenților terapeutici către celulele țintă.

Mai întâi a fost o celulă stem

Una dintre domeniile cu cea mai rapidă creștere în medicină este terapie celulară. Țările lider sunt deja în curs de studii clinice ale tehnologiilor celulare dezvoltate pentru tratamentul bolilor autoimune, alergice, oncologice și virale cronice.

În Rusia, munca de pionierat privind crearea de agenți terapeutici pe baza celule stem iar vaccinurile celulare au fost efectuate la Institutul de Imunologie Fundamentală și Clinică SB RAS (Novosibirsk). În urma cercetărilor au fost dezvoltate metode de tratare a bolilor oncologice, hepatitei B și a bolilor autoimune, care au început deja să fie utilizate în clinică în mod experimental.

Proiectele de creare a băncilor de cultură celulară a pacienților cu boli ereditare și oncologice pentru testarea preparatelor farmacologice au devenit extrem de relevante astăzi. În Centrul Științific Novosibirsk, un astfel de proiect este deja implementat de o echipă interinstituțională condusă de prof. S. M. Zakian. Specialiștii din Novosibirsk au dezvoltat tehnologii pentru introducerea mutațiilor în celulele umane cultivate, rezultând modele celulare de boli precum scleroza laterală amiotrofică, boala Alzheimer, atrofia musculară spinală, sindromul QT lung și cardiomiopatia hipertrofică.

Dezvoltarea metodelor de obținere din celule somatice convenționale tulpina pluripotentă, capabil să se transforme în orice celulă a unui organism adult, a condus la apariția ingineriei celulare, care face posibilă refacerea structurilor afectate ale corpului. Tehnologii în curs de dezvoltare surprinzător de rapid pentru obținerea de structuri tridimensionale pentru ingineria celulară și tisulară bazate pe polimeri biodegradabili: proteze vasculare, matrici tridimensionale pentru creșterea cartilajului și construirea de organe artificiale.

Astfel, specialiștii ICBFM SB RAS și Centrul Național de Cercetări Medicale. E. N. Meshalkina (Novosibirsk) a dezvoltat o tehnologie pentru crearea de proteze ale vaselor de sânge și valvelor cardiace folosind metoda electrofilare. Folosind această tehnologie, este posibil să se obțină fibre cu o grosime de la zeci de nanometri până la câțiva microni dintr-o soluție de polimer. În urma unei serii de experimente, a fost posibilă selectarea produselor cu caracteristici fizice remarcabile, care acum sunt supuse cu succes la studii preclinice. Datorită bio- și hemocompatibilității ridicate, astfel de proteze sunt în cele din urmă înlocuite cu țesuturile proprii ale corpului.

Microbiomul ca obiect și subiect al terapiei

Până în prezent, genomul multor microorganisme care infectează oamenii au fost bine studiati și descifrați. Cercetările sunt, de asemenea, în curs de desfășurare asupra comunităților microbiologice complexe care sunt asociate în mod constant cu oamenii - microbiomi.

Oamenii de știință autohtoni au avut, de asemenea, o contribuție semnificativă la acest domeniu de cercetare. Astfel, specialiștii SSC VB „Vector” (Koltsovo, regiunea Novosibirsk) au descifrat pentru prima dată în lume genomurile virusurilor Marburg și ale variolei, iar oamenii de știință de la ICBFM SB RAS - genoamele transmise de căpușe. virusul encefalitei, agenții cauzatori ai borreliozei transmise de căpușe, des întâlniți pe teritoriul Federației Ruse. Au fost studiate și comunitățile microbiene asociate cu diferite tipuri de căpușe periculoase pentru oameni.

În țările dezvoltate, astăzi se desfășoară în mod activ lucrări menite să creeze mijloace pentru reglarea microbiomului corpului uman, în primul rând tractului său digestiv. După cum s-a dovedit, starea de sănătate depinde în mare măsură de compoziția microbiomului intestinal. Metode de influențare a microbiomului există deja: de exemplu, îmbogățirea acestuia cu noi bacterii terapeutice, folosind probiotice care favorizează reproducerea bacteriilor benefice, precum și aportul de bacteriofagi (virusuri bacteriene), care ucid selectiv microorganismele „dăunătoare”.

Recent, munca la crearea de agenți terapeutici pe bază de bacteriofagi s-a intensificat în întreaga lume în legătură cu problema răspândirii bacteriilor rezistente la medicamente. Rusia este una dintre puținele țări în care este permisă utilizarea bacteriofagelor în medicină. În Federația Rusă, există o producție industrială de preparate dezvoltată în epoca sovietică, iar pentru a obține bacteriofagi mai eficienți, este necesară îmbunătățirea acestora, iar această problemă poate fi rezolvată prin metode de biologie sintetică.

Este în curs de rezolvare într-un număr de organizații de cercetare din Federația Rusă, inclusiv ICBFM SB RAS. Institutul a caracterizat preparatele fagice produse comercial în Federația Rusă, a descifrat genomul unui număr de bacteriofagi și a creat o colecție a acestora, care includea viruși unici promițători pentru utilizare în medicină. Clinica institutului dezvoltă mecanisme pentru acordarea de îngrijiri personalizate pacienților care suferă de infecții bacteriene cauzate de microorganisme rezistente la medicamente. Acestea din urmă apar în tratamentul piciorului diabetic, precum și ca urmare a escarelor sau complicațiilor postoperatorii. De asemenea, sunt dezvoltate metode pentru corectarea încălcărilor compoziției microbiomului uman.

Se deschid posibilități complet noi de utilizare a virușilor în legătură cu crearea de tehnologii pentru obținerea de sisteme inteligente cu efect foarte selectiv asupra anumitor celule. Vorbim despre virusuri oncolitice capabile să atace numai celulele tumorale. În modul experimental, câțiva dintre acești viruși sunt deja utilizați în China și Statele Unite. Lucrările în acest domeniu se desfășoară și în Rusia, cu participarea specialiștilor din organizațiile de cercetare din Moscova și Novosibirsk: IMB RAS, SSC VB „Vector”, Universitatea de Stat din Novosibirsk și ICBFM SB RAS.

Dezvoltarea rapidă a biologiei sintetice dă motive să ne așteptăm în următorii ani la descoperiri importante și la apariția de noi tehnologii biomedicale care vor salva omenirea de multe probleme și vă vor permite să gestionați cu adevărat sănătatea, și nu doar să tratați bolile ereditare și „dobândite”.

Domeniul de cercetare în acest domeniu este extrem de larg. Gadgeturile deja disponibile nu sunt doar jucării, ci dispozitive cu adevărat utile care oferă zilnic unei persoane informațiile necesare controlului și menținerii sănătății. Noile tehnologii pentru examinarea rapidă în profunzime fac posibilă prezicerea sau detectarea în timp util a dezvoltării unei boli, iar medicamentele personalizate bazate pe biopolimeri informaționali „inteligenti” vor rezolva radical problemele combaterii bolilor infecțioase și genetice în viitorul foarte apropiat.

Literatură
1. Bryzgunova O. E., Laktionov P. P. Acizi nucleici extracelulari ai urinei: surse, compoziție, utilizare în diagnosticare // Acta Naturae. 2015. V. 7. Nr 3(26). pp. 54–60.
2. Vlasov VV, încă două nume de familie etc. Complementare cu sănătatea. Trecutul, prezentul și viitorul tehnologiilor antisens // Science First Hand. 2014. V. 55. Nr. 1. S. 38–49.
3. Vlasov V. V., Vorobyov P. E., Pyshny D. V. și colab. Adevărul despre terapia cu fagi sau un memento pentru medic și pacient // Știința de primă mână. 2016. V. 70. Nr. 4. S. 58–65.
4. Vlasov V. V., Zakian S. M., Medvedev S. P. „Editori de genom”. De la „degete de zinc” la CRISPR // Science First Hand. 2014. V. 56. Nr. 2. S. 44–53.
5. Lifshits G. I., Slepukhina A. A., Subbotovskaya A. I. et al. Măsurarea parametrilor hemostazei: baza instrumentului și perspectivele de dezvoltare // Tehnologia medicală. 2016. V. 298. Nr. 4. S. 48–52.
6. Richter V. A. Laptele pentru femei - o sursă de potențial remediu pentru cancer // Știința de primă mână. 2013. V. 52. Nr. 4. S. 26–31.
7. Kupryushkin M. S., Pyshnyi D. V., Stetsenko D. A. Fosforil guanidine: un nou tip de analogi ai acidului nucleic // Acta Naturae. 2014. V. 6. Nr 4(23). P. 116–118.
8. Nasedkina T. V., Guseva N. A., Gra O. A. et al. Microarrays de diagnostic în oncologie hematologică: aplicații ale matricelor de înaltă și joasă densitate // Mol. Diag. Acolo. 2009. V. 13. N. 2. P. 91–102.
9. Ponomaryova A. A., Morozkin E. S., Rykova E. Y. et al. Modificări dinamice ale nivelurilor circulante de miARN ca răspuns la terapia antitumorală a cancerului pulmonar // Cercetarea experimentală a plămânilor. 2016. V. 42. N. 2. P. 95–102.
10. Vorobyeva M., Vorobjev P. și Venyaminova A. Multivalent Aptamers: Versatile Tools for Diagnostic and Therapeutic Applications // Molecule. 2016. V. 21. N. 12. P. 1612–1633.

Că o insulă atât de mică și slab dezvoltată ca Cuba a reusit sa fie in fruntea cercetarilor stiintifice de interes pentru intreaga lume, nu inceteaza sa uimeasca.

Doar în domeniul controlului cancerului, lista realizărilor este destul de impresionantă. Dr. Ronaldo Pérez Rodriguez de la Centrul pentru Imunologie Moleculară a declarat recent la o conferință internațională pe această temă că Cuba are 28 de medicamente pentru cancer înregistrate și în diferite stadii de dezvoltare.

Diverse vaccinuri terapeutice, anticorpi monoclonali, interferoni și peptide dezvoltate în instituțiile științifice din regiune biotehnologiei, astăzi sunt speranța de alinare pentru multe milioane care suferă de această boală teribilă.

Cu toate acestea, realizările cubaneze în acest domeniu au fost cele mai impresionante. Centrul de Inginerie Genetică și Biotehnologie (CGIB), înființat în urmă cu 30 de ani, a obținut rezultate semnificative și a adus o contribuție semnificativă la diagnosticarea, prevenirea și tratamentul a peste două duzini de boli.

TsGIB dezvoltă în prezent peste 50 de proiecte de cercetare, care includ vaccinuri, proteine ​​recombinate pentru uz terapeutic, peptide sintetice și produse veterinare pentru uz agricol.

Cel mai semnificativ produs este Heberprot-P, care facilitează vindecarea ulcerelor complexe ale piciorului diabetic și reduce riscul de amputare. Medicamentul este deja luat de aproximativ 49.000 de pacienți în Cuba și 185.000 în afara acesteia.

Aceste cifre vor crește, fără îndoială, după ce acest medicament va fi inclus în lista medicamentelor esențiale din Rusia. Elena Maksimkina, directorul Departamentului pentru Reglementarea de Stat a Circulației Medicamentelor din cadrul Ministerului Sănătății al Federației Ruse și co-președinte al Grupului de lucru ruso-cubanez pentru sănătate, a atras atenția asupra rezultatelor pozitive ale studiilor clinice ale Heberprot-P, și ministrul Sănătății, Veronika Skvortsova, a comentat eficacitatea acestuia în timpul unei teleconferințe adresate președintelui Vladimir Putin.

Medicamentul va îmbunătăți viața celor 200.000 de ruși care suferă de această boală în fiecare an, va reduce numărul de amputații și, prin urmare, va reduce rata de invaliditate și va crește speranța de viață.

Alte produse inovatoare ale industriei biofarmaceutice cubaneze care au atras atenția, atât în ​​Rusia, cât și în alte țări, sunt: HeberNasvac- un medicament pentru tratamentul hepatitei B și Proctokinasa - un medicament cu eficacitate dovedită în tratamentul hemoroizilor. În domeniul agriculturii și medicinei veterinare se izolează un rodenticid biologic Biorat (biorat)și nematicid HeberNem.

„Cuba este un exemplu uimitor de succes în cercetarea științifică”, a spus Kirill Kaem, vicepreședinte al Clusterului Biomedical Skolkovo. „Mi-a luat ceva timp să cred că veniturile totale din biofarmaceutice din Cuba sunt comparabile cu cele din Federația Rusă”, a adăugat el.

Proiectele de cercetare cubaneze în acest domeniu, legate în principal de oncologie și boli neurodegenerative, sunt în prezent studiate de Centrul de Inovare și este de așteptat ca unele dintre ele să primească finanțare pentru cercetarea comună. Totul mărturisește în favoarea faptului că se va dezvolta cooperarea științifică între Cuba și Rusia în acest domeniu.

Potențialul științific al insulei este foarte mare și acest lucru nu este întâmplător. Totul ține de strategia guvernamentală, care a fost stabilită chiar la începutul revoluției și se desfășoară de câteva decenii. „Viitorul țării noastre trebuie să fie neapărat viitorul oamenilor de știință”, spunea Fidel Castro încă din 1960. Chiar și în cei mai grei ani ai crizei, comunitatea științifică a avut întotdeauna sprijinul statului, care astăzi aduce rezultate.

Dacă s-au realizat atât de multe acum, în ciuda dificultăților economice și a blocadei de către STATELE UNITE ALE AMERICII care limitează accesul la tehnologii și piețe, ce poate realiza acest potențial științific în viitor, deschiderea către întreaga lume și când vor primi oamenii de știință salariul pe care îl merită? Poate că atunci va veni viitorul oamenilor de știință.

Astăzi, biotehnologul se confruntă cu multe probleme tehnologice nerezolvate. Puteți schimba organismele biologice pentru a satisface nevoile oamenilor folosind metode de inginerie celulară și genetică. De exemplu, pentru a îmbunătăți calitatea produselor, pentru a obține noi specii de plante și pentru a modifica animale, pentru a oferi organismelor vii proprietățile necesare și pentru a crea noi medicamente folosind inginerie genetică, selecție artificială și hibridizare.

Cu toate acestea, pentru a lucra ca biotehnolog, trebuie să cunoști nu numai genetică, biologie moleculară, biochimie, biologie celulară, ci și botanică, chimie, matematică, tehnologia informației, fizică și multe altele. În linii mari, biotehnologii sunt ingineri în domeniul științelor naturale și exacte. Dmitri Morozov, CEO al biotehnologiei inovatoare Biocad, a vorbit despre această profesie interesantă și despre viitorul biotehnologiei.

Biocad este o companie internațională inovatoare de biotehnologie. Are un centru de cercetare, se efectuează studii preclinice și clinice ale propriilor produse farmaceutice. Departamentul de Cercetare Avansată Biocad este implicat în dezvoltarea medicamentelor avansate de terapie genetică și celulară, precum și în căutarea și analiza căilor, modelelor și țintelor de semnalizare care permit dezvoltarea medicamentelor de medicină preventivă.

Dmitri Morozov,

CEO al Biocad

Ce este biotehnologia?

Biotehnologia este utilizarea sistemelor vii, a celulelor, a organismelor pentru nevoile umane practice. Adică, utilizarea științei moderne pentru a manipula obiecte vii pentru a obține anumite beneficii și a îmbunătăți viața umană.

Biotehnologia este condusă de nevoi. De exemplu, nu degeaba oamenii călătoresc spre nord și studiază gheizerele. Ei înțeleg că pot căuta timp de 10 ani și nu găsesc nimic. Dar o fac oricum, pentru că mai devreme sau mai târziu vor găsi un fel de bacterie care vă va permite să faceți biocombustibili ieftini folosind o genă a acestei bacterii. Într-un fel sau altul, fiecare persoană, atunci când este angajată în știință, speră să o aplice (cu excepția fizicienilor teoreticieni, deși, probabil, și-ar dori să zboare în spațiu). La Biocad, folosim microorganisme pentru a crea medicamente.

Există multe discipline în biotehnologie și toate proiectele și direcțiile de succes sunt legate de combinarea lor.

Ei spun că toate descoperirile au loc la intersecția diferitelor specialități: matematică, biologie – bioinformatică; biologie, chimie - biochimie; medicina, informatica, biologie - informatica biomedicala. Acestea sunt toate blocuri separate care sunt gestionate de oameni diferiți. Biotehnologia de astăzi, poate, cel mai mult acordă atenție creării de medicamente de diferite tipuri. Pe lângă direcția farmaceutică a biotehnologiei, sunt interesante agricultura (îmbunătățirea proprietăților alimentelor), ecologia, energia (obținerea de biocombustibili) și așa mai departe. Și, desigur, în viitor vă puteți gândi la corectarea unei persoane.

Inginerie genetică și biotehnologie

Ingineria genetică joacă un rol important în biotehnologie. Este folosit pe scară largă în cercetare, dar nu este deloc necesar să folosiți metodele sale pentru a obține proprietăți utile de la un obiect. De exemplu, puteți înțelege particularitățile metabolismului unui organism: cum trăiește într-un habitat normal și ce se întâmplă dacă îl transferăm într-un alt habitat, cu alți factori nutriționali, într-o atmosferă diferită - poate că acest lucru îl va ajuta în sfârșit și se poate înmulți mai rapid. Dar aceasta nu este inginerie genetică.

Biotehnologia este manipularea cunoștințelor care există despre un anumit obiect. Ingineria genetică pur și simplu extinde gama de posibilități, combinații diferite, face posibilă efectuarea de manipulări la nivel molecular, prin urmare este mai precisă.

Biotehnologia există de fapt de atâta timp cât agricultura. În agricultură, există adesea un obiectiv practic specific - de exemplu, dezvoltarea unei rase de cai rapizi sau a unei plante rezistente la frig. Aceasta este ceea ce oamenii fac de sute de ani prin reproducerea selectivă, care este de fapt o metodă de selecție genetică.

Etica biotehnologiei: cum vede societatea biotehnologia?

Oamenii percep inovațiile în biotehnologie în mod diferit. Există exemple negative și pozitive de percepție.

Cele negative sunt, de exemplu, opinia că introducerea noului va duce la apariția unor virusuri care se vor răspândi în întreaga lume și pentru care nu există vaccin sau tratament și că epidemiile periodice sunt legate de aceasta.

Dintre cele pozitive - de exemplu, puteți crea un virus care își schimbă temporar culoarea ochilor. Treptat devin culoarea lor, iar picăturile de antibiotice le pot face din nou albastre. Are puțină legătură cu asistența medicală în sensul obișnuit, dar totuși grozav. Astfel de manipulări se pot face deja în teorie, iar societatea tratează astfel de tehnologii pozitiv și cu zâmbet. Cu toate acestea, în general, oamenilor le este frică de introducerea noilor tehnologii. Da, și pentru a introduce ceva nou, este necesar să discutăm problemele etice ale unui anumit efect al medicamentului la cel mai înalt nivel și, de obicei, acest lucru durează mult timp.

Biotehnologie în Biocad: Tratament cu acid nucleic

În urmă cu doi ani, la Biocad, am deschis Departamentul de Cercetare Avansată, al cărui obiectiv principal este crearea de medicamente pentru terapia genetică avansată. Acest termen reunește trei grupuri de medicamente care nu sunt ca toate celelalte medicamente cu care suntem obișnuiți.

În primul rând, acestea sunt medicamente pentru terapia genică, în al doilea rând, acestea sunt medicamente bazate pe manipularea celulelor stem somatice și umane și, în al treilea rând, acestea sunt medicamente de inginerie tisulară.

Acțiunea medicamentelor clasice se bazează fie pe o moleculă mică de natură chimică, fie pe o proteină, de exemplu, un anticorp, care poate fi obținut cu ușurință prin metode biotehnologice. În dezvoltarea noastră, substanța medicamentoasă, adică factorul activ, este ARN-ul sau ADN-ul acidului nucleic.

Acesta este un nou mod de a influența corpul uman. Această direcție a început recent să se dezvolte rapid, așa că deocamdată este tratată cu prudență.

Cum funcționează medicamentele de terapie genică

Medicamentul nostru este un virus recombinant, o nanoparticulă bazată pe un virus, în interiorul căruia există o genă de care îi lipsește o persoană bolnavă. Aceste produse sunt direcționate, de regulă, către boli greu de tratat (boli ereditare cu manifestări severe până la moarte la o vârstă fragedă: distrofie, tulburări de vedere, percepție luminoasă, imunodeficiențe). Acestea sunt în principal boli monogenice în care manifestarea bolii se datorează unui defect la o genă. În astfel de cazuri, sunt foarte bine tratați. În laborator, creăm particule virale terapeutice, iar bioinformaticienii ne ajută să le modelăm munca.

În cazul bolilor poligenice, cum ar fi cancerul, tehnicile de terapie genică pot fi utilizate pentru a modifica celulele sistemului imunitar uman pentru a produce celule imune cu specificitate ridicată pentru celulele tumorale. În laboratoare, oamenii de știință noștri desfășoară întregul ciclu de dezvoltare a acestor două tipuri de produse (de la idee până la crearea de prototipuri gata de testare pe animale). Nu există așa ceva în Rusia, probabil nicăieri.

Cercetare promițătoare în biotehnologie

medicina viitorului: Dezvoltarea de noi tipuri de medicamente

Departamentul nostru este numit după Agenția de Proiecte de Cercetare Avansată din SUA (DARPA). Ei încearcă să introducă realizările științei pentru a crește capacitatea de apărare a țării - aceasta este regenerare accelerată, donatori universali, arme și așa mai departe.

Poate că în următorii 5-10 ani, datorită interconexiunii dintre cibernetică și biotehnologie, vor fi cu adevărat create medicamente inteligente. De exemplu, făcând chipsuri foarte mici: este o capsulă sau robot cu particule de medicament care circulă în sânge, din care, în funcție de starea persoanei, se va injecta în sânge substanța dorită. Ei fac asta, de exemplu, la MIT. Există deja exemple de succes: în funcție de nivelul de glucoză, insulină este injectată în organism, ceea ce minimizează gradul de invazivitate al procedurii de tratament. O persoană a introdus un cip o dată, a făcut o injecție și pentru foarte mult timp a uitat că trebuie să ia medicamentul.

Chiar și celebrul futurist Ray Kurzwell spune că oamenii vor începe să trăiască mai mult cu ajutorul nanoroboților până în 2025. Cel mai probabil, se referă la medicamente care vor lupta împotriva cancerului.

Nanoboți- un nou format de droguri, pentru că în ceea ce privește substanțele care compun drogurile, oamenii au făcut deja totul. Nu mai avem nimic de oferit - există puține tipuri de compuși chimici care pot fi utilizați pentru terapie. Aceasta este fie proteine, fie molecule mici sau acizi nucleici care sunt acum aplicate.

Variante atât ale acestora, cât și ale altora, precum și a treia, desigur, pot fi făcute un număr nelimitat, dar au un potențial limitat de aplicare, deoarece funcționează conform principiilor chimice generale. Nu mai este posibil să influențezi celula în niciun alt mod.

Prin urmare, în viitor, principala problemă va fi livrarea acestor trei „blocuri” de către nanoroboți, ceea ce va duce la apariția unor noi formate de terapie.

Desigur, majoritatea oamenilor doresc doar să ia o pastilă, dar nu toate substanțele medicinale pot fi „investite” în ea. O opțiune mai simplă este o capsulă. Mai eficient - injecție și supozitoare. Și dacă ar exista o metodă universală de tratament, de exemplu, să înjunghie un fel de cip cu un concentrat de droguri sub piele, dar o dată pe an, cred că mulți ar merge pe ea.

Fotografie prin amabilitatea Biocad.

Diagnosticul bolilor

O persoană va avea nevoie de dezvoltarea unor metode de diagnostic minim invazive, astfel încât, în linii mari, o picătură de sânge poate determina rapid starea unei persoane: dacă are o boală oncologică și, dacă da, dacă există metastaze, ce fel de cancer și așadar pe.

Acum, acest lucru se poate face pe o anumită cantitate de mililitri de sânge folosind metode de mare capacitate, dar până acum este destul de scump. Ne îndreptăm către profilarea individuală a unei persoane pentru a ști totul despre noi înșine până la nivelul unei molecule. Persoana va înțelege exact ce i se întâmplă în acest moment.

Poate exista ceva de genul unei rețele sociale de profiluri, în care toate datele vor fi stocate - de exemplu, despre expresia genelor pentru ultima lună. Se pare că totul este ușor aici, dar în realitate există miliarde de secvențe, sute de gene cu mutații diferite, de diferite grade de semnificație. Prin urmare, va fi nevoie de o nouă clasă de medici teoreticieni care să poată interpreta această cantitate imensă de date.

Regenerare, inteligență artificială

Poate că în viitor vom învăța cum să regenerăm țesuturile și organele. Organele sunt deja crescute de la zero la dimensiunea reală din celule datorită imprimării 3D. De asemenea, ei încearcă să restaureze măduva spinării după o leziune - să imprime neuronii la locul leziunii. Cu alte cuvinte, să inoculeze o persoană cu propriile celule, înmulțite în laborator.

De asemenea, oamenii de știință vor folosi mai mult inteligența artificială și rețelele neuronale pentru a crea noi medicamente. AI auto-învățare va trebui să acumuleze suficiente cunoștințe pe cont propriu care să îi permită să dea răspunsurile corecte. Dacă acest lucru nu este controlat, probabil că poate apărea o catastrofă, dar, pe de altă parte, va putea dezlega semnificativ mâinile cercetătorilor și le va oferi posibilitatea de a genera idei noi, deoarece AI va prelua toate procedurile de rutină.